Luxturna

Luxturna è indicato per il trattamento di pazienti adulti e pediatrici con perdita della vista dovuta a distrofia retinica ereditaria causata da mutazioni bialleliche confermate di RPE65 e che abbiano sufficienti cellule retiniche vitali.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Infezione oculare o perioculare.

Infiammazione intraoculare attiva.

Sulla base di studi non clinici e dati clinici provenienti da studi su vettori AAV2 e considerando la via di somministrazione sottoretinica di Luxturna, una trasmissione accidentale alla linea germinale con i vettori AAV è altamente improbabile.

I dati relativi all'uso di voretigene neparvovec in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato (meno di 300 esiti di gravidanza). Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).

A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di voretigene neparvovec durante la gravidanza.

Luxturna non è stato studiato in donne che allattano con latte materno. Non è noto se voretigene neparvovec sia escreto nel latte materno. Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento con latte materno o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con voretigene neparvovec tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Non sono disponibili dati clinici sull'effetto del medicinale sulla fertilità. Gli effetti sulla fertilità maschile e femminile non sono stati valutati in studi sugli animali.