06 ottobre 2004
Aggiornamenti e focus
Medicine a misura di bambino
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Su un totale di 9239 prodotti farmaceutici presenti in commercio in Italia, solo 134 risultano indicati per il bambino sulla base di appositi studi clinici, nonostante siano ben 2248 i prodotti che contengono nel foglio illustrativo, indicazioni e dosaggi pediatrici pur essendo privi di documentazione specifica. E ancora. In due casi su cento quando un bambino arriva al Pronto soccorso, è a causa di qualche reazione avversa a un farmaco. Per avere il quadro completo bisogna considerare che sei bambini su dieci prendono medicine e che i farmaci per adulti somministrati ai bambini causano reazioni indesiderate in proporzione quattro volte maggiore. Viste le premesse si può capire con che sollievo sia stato accolto il recente documento della Commissione Europea che, finalmente, promuove e sostiene la ricerca farmaceutica e la messa a punto di medicinali specificatamente indicati per i bambini. Ma di che cosa si tratta?
Una premessa è d'obbligo. L'Italia in materia aveva già bruciato le tappe con la recente "Guida all'uso dei farmaci per i bambini". Tratta da Medicines for children, formulario terapeutico pediatrico nazionale edito dal Royal College of Paediatricians and Child Health britannico e promossa dal Ministero della Salute, la guida è stata preparata all'Istituto Mario Negri di Milano da un gruppo di lavoro multidisciplinare coordinato da Maurizio Bonati. Il volume riporta una lista di oltre 400 farmaci, sufficienti a rispondere a tutti i bisogni terapeutici - anche se rappresenta circa la metà di quelli prescritti ai bambini oggi in Italia - con le relative monografie illustrative. Con gli stessi obiettivi di chiarezza il testo approvato dalla Commissione europea prevede un nuovo comitato di esperti all'interno dell'Emea che pianifichi con le imprese le eventuali sperimentazioni; senza però intralciare il via libera agli adulti. Non solo. Il testo contempla anche un'estensione del brevetto sui farmaci che premi la ricerca farmacologica in pediatria e un potenziamento del monitoraggio della sicurezza per questi medicinali. Infine è prevista la nascita di un archivio UE dei bisogni terapeutici dei bambini e una rete europea delle ricerche e dei laboratori incaricati di condurre gli studi necessari. Ma quali rischi potrebbe correre un bambino nel momento in cui gli venissero somministrati farmaci sperimentati solo sugli adulti?
Il bambino non è un adulto in miniatura ma un organismo in crescita con un metabolismo differente da quello di un uomo o di una donna. Perciò non è sufficiente rettificare il gusto di un medicinale per renderlo adatto ai piccoli, né ridurne la dose per ottenere l'effetto terapeutico desiderato. Anzi. Il sottodosaggio può rendere inefficace una terapia e privare il piccolo paziente della possibilità di guarire. Inoltre l'uso off-label (somministrazione del farmaco senza indicazioni) è stato associato a un aumento di 4 volte delle reazioni avverse gravi da farmaci insorte in ospedale o che hanno resa necessaria l'ospedalizzazione del bambino. Molto indicativo in questo senso lo studio pilota condotto dall'Università di Chieti nell'ambito del progetto finalizzato del Ministero della Sanità e coordinato dall'Istituto Mario Negri. Durante i nove mesi di valutazione, 1619 bambini sono stati ricoverati presso il reparto di pediatria, di questi 41 hanno sviluppato reazioni avverse (8 gravi e 33 moderate), di cui 29 conseguenti a prescrizioni effettuate in reparto. In 16 bambini le reazioni erano conseguenti alla somministrazione di farmaci utilizzati al di fuori della licenza: 38% insorte durante la terapia intra-ospedaliera e 42% extra-ospedaliera, all'origine del ricovero. Orticaria (11 casi), vomito ed eritema (5 ciascuno) e tremore (4) sono risultate le reazioni più frequenti. Ora grazie a una migliore regolamentazione e a più incentivi per la ricerca in questo settore questi fenomeni dovrebbero calare. Almeno così si auspica.
Marco Malagutti
La situazione italiana
Una premessa è d'obbligo. L'Italia in materia aveva già bruciato le tappe con la recente "Guida all'uso dei farmaci per i bambini". Tratta da Medicines for children, formulario terapeutico pediatrico nazionale edito dal Royal College of Paediatricians and Child Health britannico e promossa dal Ministero della Salute, la guida è stata preparata all'Istituto Mario Negri di Milano da un gruppo di lavoro multidisciplinare coordinato da Maurizio Bonati. Il volume riporta una lista di oltre 400 farmaci, sufficienti a rispondere a tutti i bisogni terapeutici - anche se rappresenta circa la metà di quelli prescritti ai bambini oggi in Italia - con le relative monografie illustrative. Con gli stessi obiettivi di chiarezza il testo approvato dalla Commissione europea prevede un nuovo comitato di esperti all'interno dell'Emea che pianifichi con le imprese le eventuali sperimentazioni; senza però intralciare il via libera agli adulti. Non solo. Il testo contempla anche un'estensione del brevetto sui farmaci che premi la ricerca farmacologica in pediatria e un potenziamento del monitoraggio della sicurezza per questi medicinali. Infine è prevista la nascita di un archivio UE dei bisogni terapeutici dei bambini e una rete europea delle ricerche e dei laboratori incaricati di condurre gli studi necessari. Ma quali rischi potrebbe correre un bambino nel momento in cui gli venissero somministrati farmaci sperimentati solo sugli adulti?
Piccoli a rischio
Il bambino non è un adulto in miniatura ma un organismo in crescita con un metabolismo differente da quello di un uomo o di una donna. Perciò non è sufficiente rettificare il gusto di un medicinale per renderlo adatto ai piccoli, né ridurne la dose per ottenere l'effetto terapeutico desiderato. Anzi. Il sottodosaggio può rendere inefficace una terapia e privare il piccolo paziente della possibilità di guarire. Inoltre l'uso off-label (somministrazione del farmaco senza indicazioni) è stato associato a un aumento di 4 volte delle reazioni avverse gravi da farmaci insorte in ospedale o che hanno resa necessaria l'ospedalizzazione del bambino. Molto indicativo in questo senso lo studio pilota condotto dall'Università di Chieti nell'ambito del progetto finalizzato del Ministero della Sanità e coordinato dall'Istituto Mario Negri. Durante i nove mesi di valutazione, 1619 bambini sono stati ricoverati presso il reparto di pediatria, di questi 41 hanno sviluppato reazioni avverse (8 gravi e 33 moderate), di cui 29 conseguenti a prescrizioni effettuate in reparto. In 16 bambini le reazioni erano conseguenti alla somministrazione di farmaci utilizzati al di fuori della licenza: 38% insorte durante la terapia intra-ospedaliera e 42% extra-ospedaliera, all'origine del ricovero. Orticaria (11 casi), vomito ed eritema (5 ciascuno) e tremore (4) sono risultate le reazioni più frequenti. Ora grazie a una migliore regolamentazione e a più incentivi per la ricerca in questo settore questi fenomeni dovrebbero calare. Almeno così si auspica.
Marco Malagutti
