Kanuma

KANUMA è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva (TES) a lungo termine in pazienti di tutte le età affetti da deficit della lipasi acida lisosomiale (LAL).

Il trattamento con KANUMA deve essere supervisionato da un operatore sanitario esperto nella gestione di pazienti affetti da deficit della LAL, altri disturbi metabolici o epatopatie croniche. KANUMA deve essere somministrato da un operatore sanitario adeguatamente preparato, in grado di gestire emergenze mediche.

È importante iniziare il trattamento il prima possibile dopo la diagnosi di deficit della LAL.

Per le istruzioni sulle misure preventive e di monitoraggio delle reazioni di ipersensibilità, vedere il paragrafo 4.4. In seguito al verificarsi di una reazione di ipersensibilità, deve essere valutato un pre-trattamento adeguato in base allo standard di cura (vedere paragrafo 4.4).

Pazienti con deficit della LAL in rapida progressione che si manifesta nei primi 6 mesi di vita

La dose iniziale raccomandata nei neonati (età < 6 mesi) che presentano un deficit della LAL in rapida progressione è di 1 mg/kg o di 3 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa una volta alla settimana, in funzione dello stato clinico del paziente. Una dose iniziale superiore a 3 mg/kg deve essere considerata in base alla severità e alla rapida progressione della malattia.

Incrementi graduali della dose devono essere valutati in funzione della risposta subottimale dei parametri clinici e biochimici, tra cui ad esempio crescita scarsa (specialmente della circonferenza del braccio, MUAC), peggioramento dei marcatori biochimici (p. es. transaminasi epatiche, ferritina, proteina C reattiva e parametri della coagulazione), organomegalia persistente o in peggioramento, aumento della frequenza di infezioni concomitanti e peggioramento persistente di altri sintomi (p. es. sintomi gastrointestinali):

Ulteriori aggiustamenti della dose, come riduzioni della dose o estensione dell'intervallo di somministrazione, possono essere attuati su base individuale in funzione del raggiungimento e del mantenimento degli obiettivi terapeutici. Gli studi clinici hanno valutato dosi comprese tra 0,35 e 5 mg/kg una volta alla settimana, con un paziente trattato a una dose più alta, pari a 7,5 mg/kg una volta alla settimana. Non sono state studiate dosi superiori a 7,5 mg/kg.

La dose raccomandata in bambini e adulti con deficit della LAL che non mostrano una progressione rapida prima dei 6 mesi di vita è di 1 mg/kg, da somministrare mediante infusione endovenosa a settimane alterne. Si deve valutare l'incremento graduale della dose a 3 mg/kg a settimane alterne in funzione della risposta subottimale dei parametri clinici e biochimici, tra cui ad esempio crescita scarsa persistente o peggioramento dei marcatori biochimici (p. es. parametri di lesione epatica (ALT, AST), parametri del metabolismo lipidico (TC, LDL-c, HDL-c, TG), organomegalia persistente o in peggioramento e peggioramento persistente di altri sintomi (p. es. sintomi gastrointestinali).

Sulla base delle attuali conoscenze della farmacocinetica e della farmacodinamica di sebelipasi alfa, nei pazienti con compromissione della funzionalità renale non è raccomandato un aggiustamento posologico (vedere paragrafo 5.2).

Sulla base delle attuali conoscenze della farmacocinetica e della farmacodinamica di sebelipasi alfa, nei pazienti con compromissione della funzionalità epatica non è raccomandato un aggiustamento posologico (vedere paragrafo 5.2).

La sicurezza e l'efficacia di sebelipasi alfa in pazienti sopra i 65 anni di età non sono state valutate e non è possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti (vedere paragrafo 5.1).

La sicurezza e l'efficacia di sebelipasi alfa in pazienti sovrappeso non sono state valutate in modo esaustivo e al momento non è pertanto possibile raccomandare regimi posologici alternativi per questi pazienti.

La somministrazione di sebelipasi alfa ai neonati con insufficienza multiorgano confermata è lasciata alla discrezione del medico curante.

KANUMA è unicamente per uso endovenoso (e.v.).

Il volume di infusione totale deve essere somministrato nell'arco di circa 2 ore. Una volta stabilita la tollerabilità per i pazienti che ricevono la dose di 1 mg/kg si può valutare l'infusione di un'ora. (Per i volumi di infusione raccomandati, vedere paragrafo 6.6). Il periodo di infusione può essere aumentato in caso di aumento della dose.

KANUMA deve essere somministrato attraverso un filtro da 0,2 μm (vedere paragrafo 6.6).

Per istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo, laddove i tentativi di ri-somministrazione non diano esito positivo, oppure all'uovo o a uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).

I dati relativi all'uso di sebelipasi alfa in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di sebelipasi alfa durante la gravidanza.

Non esistono dati derivanti da studi condotti su donne in allattamento. Non è noto se sebelipasi alfa sia escreta nel latte materno. Si deve decidere se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con sebelipasi alfa tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Non sono disponibili dati clinici relativi agli effetti di sebelipasi alfa sulla fertilità. Gli studi sugli animali non hanno mostrato evidenze di compromissione della fertilità (vedere paragrafo 5.3).