Oxbryta

Oxbryta è indicato per il trattamento dell'anemia emolitica dovuta ad anemia falciforme (Sickle Cell Disease, SCD) nei pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni, in monoterapia o in associazione a idrossicarbamide.

Il trattamento deve essere iniziato da medici esperti nella gestione della SCD.

La dose raccomandata di Oxbryta è di 1 500 mg (tre compresse rivestite con film da 500 mg) assunta per via orale una volta al giorno.

In caso di dimenticanza di una dose, il trattamento deve essere continuato il giorno successivo alla dose saltata.

La dose raccomandata di Oxbryta nei pazienti di età compresa tra 12 e < 18 anni è identica a quella degli adulti.

La sicurezza e l'efficacia di Oxbryta nei pazienti pediatrici di età inferiore a 12 anni non sono state ancora stabilite. Non ci sono dati disponibili.

Non è raccomandato un aggiustamento della dose per i pazienti con compromissione renale da lieve a severa. Oxbryta non è stato valutato in pazienti con malattia renale allo stadio terminale (End Stage Renal Disease, ESRD) che necessitano di dialisi (vedere paragrafo 4.4).

Non è raccomandato un aggiustamento della dose di Oxbryta per i pazienti con compromissione epatica lieve o moderata. La dose raccomandata di voxelotor nei pazienti con compromissione epatica severa (Child-Pugh C) è di 1 000 mg (due compresse rivestite con film da 500 mg) assunta una volta al giorno (vedere paragrafo 4.4).

Le compresse rivestite con film di Oxbryta devono essere deglutite intere con acqua. Oxbryta può essere assunto con o senza cibo (vedere paragrafo 5.2). Le compresse non devono essere spezzate, frantumate o masticate per via del gusto sgradevole.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).

I dati relativi all'uso di voxelotor in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti di tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3).

A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di Oxbryta durante la gravidanza.

Non è noto se voxelotor/metaboliti siano escreti nel latte materno. Dati farmacocinetici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l'escrezione di voxelotor nel latte e il successivo assorbimento nei cuccioli (per dettagli vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Voxelotor non deve essere utilizzato durante l'allattamento.

Non sono disponibili dati nell'uomo relativi all'effetto di voxelotor sulla fertilità. Nei ratti, sono stati osservati effetti sulla motilità e sulla morfologia dello sperma. Tali effetti non hanno tuttavia influito sulle prestazioni riproduttive (vedere paragrafo 5.3). Non è nota la rilevanza per l'uomo.