Tutto nuovo sotto il Sole

Il 2017 è stato l'anno delle onde gravitazionali, della scoperta di nuovi pianeti e delle rane fluorescenti brasiliane. La Biologia e la Medicina non sono state seconde a nessuno al punto da essere oggi considerate le discipline a più alto grado di innovazione. Se si guarda ai risultati ci sono stati diversi sviluppi e alcune tendenze che vale la pena di ricordare.

Una rivoluzione

Siamo forse all'inizio di una rivoluzione epocale che riguarderà i disturbi endocrino-metabolici e il diabete in particolare grazie all'approvazione del primo pancreas artificiale e dei sistemi di rilevazione della glicemia così piccoli da poter essere integrati nelle custodie dei telefoni cellulari. L'Intelligenza Artificiale Ristretta (AIR) fatta per lo più di analizzatori di pattern (immagini e linguaggio) e la Medicina di Precisione hanno cambiato rapidamente velocità e sono entrate in una nuova era. Da un lato assisteremo a Medicina Personalizzata basata sugli stili di vita e dall'altro a quella di Precisione che viene dall'ingegneria genetica che modifica direttamente il nostro DNA. Negli Stati Uniti le compagnie di assicurazione sanitarie fanno ormai delle offerte scontate che tengono conto dell'uso di fitness trackers e di dispositivi indossabili per vedere quanto le persone si allenano.
All'altro estremo dell'innovazione tecnologica l'editing genetico della CRISPR (Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats)-Cas, inventata nel 2012, è uscito dalla sua fase infantile per essere  testato in una ventina di sperimentazioni cliniche (la maggior parte in Cina) per malattie attualmente mortali.

Le terapie CAR-T

La palma di terapie dirompenti per l'anno passato va molto probabilmente alle CAR-T (chimeric antigen receptor - T), ovvero a base di cellule T modificate con recettori antigenici chimerici che consentono la manipolazione diretta del DNA di pazienti in vivo.

Con una decisione storica la FDA Americana ha approvato in rapida successione ben due terapie CAR-T: rispettivamente Kymriah (tisagenlecleucel) e Yescarta (axicabtagene ciloleucel).

Kymriah è una immunoterapia a base di cellule T autologhe geneticamente modificate ed è indicata per certi pazienti pediatrici e per giovani adulti (sino ai 25 anni d'età) affetti da una forma particolare di leucemia linfoblastica acuta (ALL) quella cioè derivata dai precursori delle cellule B. Yescarta è anch'essa una CAR-T indicata nel trattamento di pazienti adulti affetti da linfomi a grandi cellule B (circa un terzo di tutti i Linfomi non-Hodgkin) che non hanno risposto o che hanno avuto una ricaduta dopo almeno due altre linee di trattamento.
 
Dovremmo certo aspettare che la pratica clinica confermi le speranze sulla durata dell'effetto di questi trattamenti ma che si tratti di Medicina ad altissima precisione non ci sono dubbi; entrambe queste terapie richiedono un trattamento personalizzato che utilizza i linfociti T dello stesso paziente che vanno raccolti ed inviati ad un centro di ingegneria biomolecolare per essere geneticamente modificati ed essere quindi re-infusi nel paziente dove hanno il compito di eliminare le cellule neoplastiche.

Luca Pani