25 dicembre 2024
Hemgenix
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Cos'è Hemgenix (etranacogene dezaparvovec)
Hemgenix è un farmaco a base di etranacogene dezaparvovec, appartenente al gruppo terapeutico Ematologici. E' commercializzato in Italia da CSL Behring S.p.A.
Confezioni e formulazioni di Hemgenix disponibili in commercio
Selezionare una delle seguenti confezioni di Hemgenix disponibili in commercio per accedere alla scheda completa, visualizzare il prezzo e scaricare il foglietto illustrativo (bugiardino):
A cosa serve Hemgenix e perchè si usa
Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.
Indicazioni: come usare Hemgenix, posologia, dosi e modo d'uso
Il trattamento deve essere iniziato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell'emofilia e/o dei disturbi emorragici. Questo medicinale deve essere somministrato in un ambiente in cui siano immediatamente disponibili personale e apparecchiature idonei a trattare eventuali reazioni correlate all'infusione (vedere paragrafi 4.4 e 4.8).
Hemgenix deve essere somministrato solo a pazienti che hanno dimostrato l'assenza di inibitori del fattore IX. In caso di test positivo per gli inibitori del fattore IX umano, deve essere eseguito un nuovo test entro circa 2 settimane. Se entrambi i test danno un risultato positivo, il paziente non deve assumere Hemgenix.
Inoltre, prima della somministrazione di Hemgenix, devono essere eseguiti dei test al basale per la valutazione dello stato di salute del fegato e del preesistente titolo di anticorpi neutralizzanti anti-AAV5; vedere il paragrafo 4.4.
Posologia
La dose raccomandata di Hemgenix è una dose singola di 2 x 1013 cg/kg di peso corporeo, corrispondente a 2 mL/kg di peso corporeo, somministrata in infusione endovenosa in seguito a diluizione con una soluzione per iniezione di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%) (vedere paragrafo 4.2 di seguito e paragrafo 6.6).
Hemgenix può essere somministrato una sola volta.
Interruzione della profilassi con fattore IX umano esogeno
L'insorgenza dell'effetto a seguito del trattamento con etranacogene dezaparvovec può verificarsi entro alcune settimane dalla somministrazione (vedere paragrafo 5.1). Pertanto, nelle prime settimane dopo l'infusione di etranacogene dezaparvovec può essere necessario un supporto emostatico con fattore IX umano esogeno per fornire una quantità sufficiente di fattore IX per i primi giorni successivi al trattamento. Dopo la somministrazione, si raccomanda di monitorare l'attività del fattore IX (ad es. settimanalmente per 3 mesi) per seguire la risposta del paziente a etranacogene dezaparvovec.
Quando si utilizza un test one-stage in vitro basato sul tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) per determinare l'attività del fattore IX nei campioni ematici dei pazienti, i risultati dell'attività plasmatica del fattore IX possono essere influenzati sia dal tipo di reagente aPTT che dallo standard di riferimento utilizzato nel test. È importante considerare questo effetto soprattutto quando si cambiano il laboratorio e/o i reagenti utilizzati nel test (vedere paragrafo 4.4). Pertanto, si consiglia di utilizzare lo stesso test e gli stessi reagenti per monitorare l'attività del fattore IX nel tempo.
Nel caso in cui non si raggiunga un aumento dei livelli di attività plasmatica del fattore IX, i livelli diminuiscano o non sia stato possibile controllare il sanguinamento o il sanguinamento si ripresenti, si raccomanda di eseguire un test degli inibitori del fattore IX dopo la somministrazione insieme al test dell'attività del fattore IX.
Popolazioni speciali
Popolazione anziana
Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti anziani. Sono disponibili dati limitati nei pazienti di età pari o superiore a 65 anni (vedere paragrafo 5.1).
Compromissione della funzionalità renale
Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti con qualsiasi livello di compromissione renale.
La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei pazienti con compromissione renale severa e malattia renale allo stadio terminale non è stata studiata (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione della funzionalità epatica
Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti con disturbi epatici (vedere paragrafi 4.3 e 5.2).
La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei pazienti con compromissione epatica severa non sono state studiate. Etranacogene dezaparvovec è controindicato nei pazienti con infezioni epatiche acute o croniche non controllate, o nei pazienti con fibrosi o cirrosi epatica avanzata nota (vedere paragrafo 4.3). Questo medicinale non è raccomandato per l'uso in pazienti con altri disturbi epatici significativi (vedere paragrafi 4.4 e 5.2).
Pazienti con virus dell'immunodeficienza umana (HIV)
Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti positivi all'HIV. Sono disponibili dati limitati nei pazienti con infezione da HIV controllata.
Popolazione pediatrica
La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei bambini da 0 a 18 anni di età non sono state stabilite. Non vi sono dati disponibili.
Modo di somministrazione
Hemgenix viene somministrato con infusione endovenosa singola, dopo diluizione della dose necessaria con una soluzione per infusione di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%). Etranacogene dezaparvovec non deve essere somministrato come push o bolo endovenoso.
Per le istruzioni sulla diluizione del prodotto prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Velocità di infusione
Il prodotto diluito deve essere somministrato ad una velocità di infusione costante di 500 mL/ora (8 mL/min).
- In caso di reazione all'infusione durante la somministrazione, la velocità di infusione deve essere rallentata o interrotta per garantire la tollerabilità del paziente. Se l'infusione viene interrotta, può essere ripresa ad una velocità più lenta quando la reazione all'infusione viene risolta (vedere paragrafo 4.4).
- Se la velocità di infusione deve essere ridotta, o se l'infusione viene interrotta e ripresa, la soluzione di etranacogene dezaparvovec deve essere infusa entro il periodo di validità di etranacogene dezaparvovec diluito, cioè entro 24 ore dalla preparazione della dose (vedere paragrafo 6.3).
Per istruzioni dettagliate sulla preparazione, sulla manipolazione, sulle misure da adottare in caso di esposizione accidentale e sullo smaltimento di Hemgenix, vedere paragrafo 6.6.
Controindicazioni: quando non dev'essere usato Hemgenix
- Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
- Infezioni attive, acute o croniche non controllate.
- Pazienti con fibrosi epatica avanzata nota o cirrosi (vedere paragrafo 4.4).
Hemgenix può essere usato durante la gravidanza e l'allattamento?
Donne in età fertile
Non sono stati condotti studi specifici sulla fertilità animale/embriofetale per dimostrare se l'uso in donne in età fertile e durante la gravidanza possa essere dannoso per il neonato (rischio teorico di integrazione dei vettori virali nelle cellule fetali per trasmissione verticale).
Non sono disponibili dati che raccomandino una durata specifica delle misure contraccettive nelle donne in età fertile. Pertanto, Hemgenix non è raccomandato nelle donne in età fertile.
Contraccezione dopo la somministrazione nei maschi
Negli studi clinici, dopo la somministrazione di etranacogene dezaparvovec, il DNA del vettore virale è stato temporaneamente rilevabile nello sperma (vedere paragrafo 5.2).
Nei 12 mesi successivi alla somministrazione di etranacogene i pazienti in età fertile trattati con etranacogene dezaparvovec e le loro partner in età fertile devono prevenire o rinviare eventuali gravidanze utilizzando una contraccezione a barriera.
I maschi trattati con Hemgenix non devono donare lo sperma onde ridurre al minimo il rischio di una potenziale trasmissione germinale per linea paterna (vedere paragrafo 4.4).
Gravidanza
L'esperienza sull'uso di questo medicinale durante la gravidanza non è disponibile. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale con Hemgenix. Non è noto se questo medicinale possa causare danni al feto se somministrato a una donna in gravidanza o se possa influire sulla capacità riproduttiva. Hemgenix non deve essere usato durante la gravidanza.
Allattamento
Non è noto se etranacogene dezaparvovec sia escreto nel latte materno. Non può essere escluso un rischio per i neonati/lattanti. Hemgenix non deve essere usato durante l'allattamento.
Fertilità
Gli effetti sulla fertilità maschile sono stati valutati in studi animali su topi. Non è stato osservato alcun impatto avverso sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).
Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.
Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico
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