Hemgenix 1x10^13 cg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso 1 flaconcino 10 ml

Hemgenix 1x10^13 cg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso 1 flaconcino 10 ml è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (classe CN), a base di etranacogene dezaparvovec, appartenente al gruppo terapeutico Ematologici. E' commercializzato in Italia da CSL Behring S.p.A.


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• INTERAZIONI
• POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

CSL Behring GmbH

CONCESSIONARIO:

CSL Behring S.p.A.

MARCHIO

Hemgenix

CONFEZIONE

1x10^13 cg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso 1 flaconcino 10 ml

FORMA FARMACEUTICA
concentrato per soluzione per infusione

PRINCIPIO ATTIVO
etranacogene dezaparvovec

GRUPPO TERAPEUTICO
Ematologici

CLASSE
CN

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

PREZZO
-------- €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Hemgenix disponibili in commercio:

• hemgenix 1x10^13 cg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso 1 flaconcino 10 ml (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Hemgenix »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Hemgenix? Perchè si usa?

Hemgenix è indicato per il trattamento dell'emofilia B (deficit congenito del fattore IX) severa e moderatamente severa in pazienti adulti senza storia di inibitori del fattore IX.


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Hemgenix?

• Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
• Infezioni attive, acute o croniche non controllate.
• Pazienti con fibrosi epatica avanzata nota o cirrosi (vedere paragrafo 4.4).

INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Hemgenix?

Prima di somministrare etranacogene dezaparvovec controllare quali altri medicinali sta assumendo il paziente per determinare se debbano essere modificati per prevenire le interazioni previste descritte in questo paragrafo.

I farmaci concomitanti assunti dai pazienti devono essere monitorati dopo la somministrazione di etranacogene dezaparvovec, in particolare durante il primo anno, e deve essere valutata la necessità di modificare i medicinali concomitanti in base allo stato di salute del fegato e al rischio del paziente.

Quando si inizia una terapia con un nuovo farmaco è opportuno eseguire uno stretto monitoraggio dell'ALT e dei livelli di attività del fattore IX (ad es., almeno una volta alla settimana o ogni 2 settimane nel primo mese) per valutare i potenziali effetti su entrambi i valori.

Non sono stati effettuati studi di interazione in vivo.

Medicinali o sostanze epatotossiche

L'esperienza con l'uso di questo medicinale nei pazienti trattati con farmaci epatotossici o che usano sostanze epatotossiche è limitata. La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec in queste circostanze non sono state stabilite (vedere paragrafo 4.4).

Prima di somministrare etranacogene dezaparvovec a pazienti che assumono medicinali potenzialmente epatotossici o che utilizzano altri agenti epatotossici (inclusi alcool, prodotti erboristici e integratori alimentari potenzialmente epatotossici) e quando si deve decidere se tali agenti siano o meno accettabili dopo il trattamento con etranacogene dezaparvovec, il medico deve considerare che tali agenti potrebbero ridurre l'efficacia di etranacogene dezaparvovec e aumentare il rischio di reazioni epatiche più gravi, soprattutto durante il primo anno successivo alla somministrazione di etranacogene dezaparvovec (vedere paragrafo 4.4).

Interazioni con agenti che possono ridurre o aumentare le concentrazioni plasmatiche dei corticosteroidi

Gli agenti che possono ridurre o aumentare la concentrazione plasmatica dei corticosteroidi (ad es., gli agenti che inducono o inibiscono il citocromo P450 3A4) possono diminuire l'efficacia del regime di corticosteroidi o aumentarne gli effetti indesiderati (vedere paragrafo 4.4).

Vaccinazioni

Prima dell'infusione di etranacogene dezaparvovec, assicurarsi che le vaccinazioni del paziente siano aggiornate. Per consentire una terapia immunomodulante concomitante potrebbe essere necessario modificare il programma di vaccinazione del paziente (vedere paragrafo 4.4). I vaccini vivi non devono essere somministrati ai pazienti durante la terapia immunomodulante.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE

Come si usa Hemgenix? Dosi e modo d'uso

Il trattamento deve essere iniziato sotto la supervisione di un medico esperto nel trattamento dell'emofilia e/o dei disturbi emorragici. Questo medicinale deve essere somministrato in un ambiente in cui siano immediatamente disponibili personale e apparecchiature idonei a trattare eventuali reazioni correlate all'infusione (vedere paragrafi 4.4 e 4.8).

Hemgenix deve essere somministrato solo a pazienti che hanno dimostrato l'assenza di inibitori del fattore IX. In caso di test positivo per gli inibitori del fattore IX umano, deve essere eseguito un nuovo test entro circa 2 settimane. Se entrambi i test danno un risultato positivo, il paziente non deve assumere Hemgenix.

Inoltre, prima della somministrazione di Hemgenix, devono essere eseguiti dei test al basale per la valutazione dello stato di salute del fegato e del preesistente titolo di anticorpi neutralizzanti anti-AAV5; vedere il paragrafo 4.4.

Posologia

La dose raccomandata di Hemgenix è una dose singola di 2 x 10¹³ cg/kg di peso corporeo, corrispondente a 2 mL/kg di peso corporeo, somministrata in infusione endovenosa in seguito a diluizione con una soluzione per iniezione di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%) (vedere paragrafo 4.2 di seguito e paragrafo 6.6).

Hemgenix può essere somministrato una sola volta.

Interruzione della profilassi con fattore IX umano esogeno

L'insorgenza dell'effetto a seguito del trattamento con etranacogene dezaparvovec può verificarsi entro alcune settimane dalla somministrazione (vedere paragrafo 5.1). Pertanto, nelle prime settimane dopo l'infusione di etranacogene dezaparvovec può essere necessario un supporto emostatico con fattore IX umano esogeno per fornire una quantità sufficiente di fattore IX per i primi giorni successivi al trattamento. Dopo la somministrazione, si raccomanda di monitorare l'attività del fattore IX (ad es. settimanalmente per 3 mesi) per seguire la risposta del paziente a etranacogene dezaparvovec.

Quando si utilizza un test one-stage in vitro basato sul tempo di tromboplastina parziale attivata (aPTT) per determinare l'attività del fattore IX nei campioni ematici dei pazienti, i risultati dell'attività plasmatica del fattore IX possono essere influenzati sia dal tipo di reagente aPTT che dallo standard di riferimento utilizzato nel test. È importante considerare questo effetto soprattutto quando si cambiano il laboratorio e/o i reagenti utilizzati nel test (vedere paragrafo 4.4). Pertanto, si consiglia di utilizzare lo stesso test e gli stessi reagenti per monitorare l'attività del fattore IX nel tempo.

Nel caso in cui non si raggiunga un aumento dei livelli di attività plasmatica del fattore IX, i livelli diminuiscano o non sia stato possibile controllare il sanguinamento o il sanguinamento si ripresenti, si raccomanda di eseguire un test degli inibitori del fattore IX dopo la somministrazione insieme al test dell'attività del fattore IX.

Popolazioni speciali

Popolazione anziana

Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti anziani. Sono disponibili dati limitati nei pazienti di età pari o superiore a 65 anni (vedere paragrafo 5.1).

Compromissione della funzionalità renale

Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti con qualsiasi livello di compromissione renale.

La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei pazienti con compromissione renale severa e malattia renale allo stadio terminale non è stata studiata (vedere paragrafo 5.2).

Compromissione della funzionalità epatica

Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti con disturbi epatici (vedere paragrafi 4.3 e 5.2).

La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei pazienti con compromissione epatica severa non sono state studiate. Etranacogene dezaparvovec è controindicato nei pazienti con infezioni epatiche acute o croniche non controllate, o nei pazienti con fibrosi o cirrosi epatica avanzata nota (vedere paragrafo 4.3). Questo medicinale non è raccomandato per l'uso in pazienti con altri disturbi epatici significativi (vedere paragrafi 4.4 e 5.2).

Pazienti con virus dell'immunodeficienza umana (HIV)

Non sono raccomandati aggiustamenti della dose nei pazienti positivi all'HIV. Sono disponibili dati limitati nei pazienti con infezione da HIV controllata.

Popolazione pediatrica

La sicurezza e l'efficacia di etranacogene dezaparvovec nei bambini da 0 a 18 anni di età non sono state stabilite. Non vi sono dati disponibili.

Modo di somministrazione

Hemgenix viene somministrato con infusione endovenosa singola, dopo diluizione della dose necessaria con una soluzione per infusione di sodio cloruro 9 mg/mL (0,9%). Etranacogene dezaparvovec non deve essere somministrato come push o bolo endovenoso.

Per le istruzioni sulla diluizione del prodotto prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Velocità di infusione

Il prodotto diluito deve essere somministrato ad una velocità di infusione costante di 500 mL/ora (8 mL/min).

• In caso di reazione all'infusione durante la somministrazione, la velocità di infusione deve essere rallentata o interrotta per garantire la tollerabilità del paziente. Se l'infusione viene interrotta, può essere ripresa ad una velocità più lenta quando la reazione all'infusione viene risolta (vedere paragrafo 4.4).
• Se la velocità di infusione deve essere ridotta, o se l'infusione viene interrotta e ripresa, la soluzione di etranacogene dezaparvovec deve essere infusa entro il periodo di validità di etranacogene dezaparvovec diluito, cioè entro 24 ore dalla preparazione della dose (vedere paragrafo 6.3).

Per istruzioni dettagliate sulla preparazione, sulla manipolazione, sulle misure da adottare in caso di esposizione accidentale e sullo smaltimento di Hemgenix, vedere paragrafo 6.6.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Hemgenix?

Non sono disponibili dati di studi clinici relativi al sovradosaggio con etranacogene dezaparvovec.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Hemgenix durante la gravidanza e l'allattamento?

Donne in età fertile

Non sono stati condotti studi specifici sulla fertilità animale/embriofetale per dimostrare se l'uso in donne in età fertile e durante la gravidanza possa essere dannoso per il neonato (rischio teorico di integrazione dei vettori virali nelle cellule fetali per trasmissione verticale).

Non sono disponibili dati che raccomandino una durata specifica delle misure contraccettive nelle donne in età fertile. Pertanto, Hemgenix non è raccomandato nelle donne in età fertile.

Contraccezione dopo la somministrazione nei maschi

Negli studi clinici, dopo la somministrazione di etranacogene dezaparvovec, il DNA del vettore virale è stato temporaneamente rilevabile nello sperma (vedere paragrafo 5.2).

Nei 12 mesi successivi alla somministrazione di etranacogene i pazienti in età fertile trattati con etranacogene dezaparvovec e le loro partner in età fertile devono prevenire o rinviare eventuali gravidanze utilizzando una contraccezione a barriera.

I maschi trattati con Hemgenix non devono donare lo sperma onde ridurre al minimo il rischio di una potenziale trasmissione germinale per linea paterna (vedere paragrafo 4.4).

Gravidanza

L'esperienza sull'uso di questo medicinale durante la gravidanza non è disponibile. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione animale con Hemgenix. Non è noto se questo medicinale possa causare danni al feto se somministrato a una donna in gravidanza o se possa influire sulla capacità riproduttiva. Hemgenix non deve essere usato durante la gravidanza.

Allattamento

Non è noto se etranacogene dezaparvovec sia escreto nel latte materno. Non può essere escluso un rischio per i neonati/lattanti. Hemgenix non deve essere usato durante l'allattamento.

Fertilità

Gli effetti sulla fertilità maschile sono stati valutati in studi animali su topi. Non è stato osservato alcun impatto avverso sulla fertilità (vedere paragrafo 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Hemgenix sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

L'infusione di etranacogene dezaparvovec può influire lievemente sulla capacità di guidare veicoli e di utilizzare macchinari. A causa delle potenziali reazioni avverse, come capogiri temporanei, affaticamento e cefalea, che si sono verificate poco dopo la somministrazione di etranacogene dezaparvovec, è opportuno consigliare ai pazienti cautela durante la guida e nell'uso di macchinari fino a quando non siano certi che questo medicinale non ha effetti avversi su di loro (vedere paragrafo 4.8).


PRINCIPIO ATTIVO


2.1 Descrizione generale

Etranacogene dezaparvovec è un medicinale di terapia genica che esprime il fattore IX umano della coagulazione. Si tratta di un vettore ricombinante adenovirus-associato di sierotipo 5 (AAV5), non replicante contenente un DNA codificante ottimizzato per il codone del gene R338L (FIX-Padova), variante del fattore IX della coagulazione umana, sotto il controllo di un promotore specifico del fegato (LP1).

Etranacogene dezaparvovec è prodotto nelle cellule degli insetti mediante la tecnologia del DNA ricombinante.

2.2 Composizione qualitativa e quantitativa

Ogni mL di etranacogene dezaparvovec contiene 1 x 10¹³ copie-genoma (cg).

Ogni flaconcino contiene un volume estraibile di 10 mL di concentrato per soluzione per infusione, contenente un totale di 1 x 10¹⁴ copie-genoma.

Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione corrisponde al dosaggio necessario per il singolo paziente, determinato in funzione del peso corporeo (vedere paragrafi 4.2 e 6.5).

Eccipiente con effetto noto

Questo medicinale contiene 35,2 mg di sodio per flaconcino (3,52 mg/mL).

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Saccarosio

Polisorbato-20

Potassio cloruro

Potassio diidrogeno fosfato

Sodio cloruro

Sodio idrogeno fosfato

Acido cloridrico (per la regolazione del pH)

Acqua per preparazioni iniettabili


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 24 mesi

Conservare in frigorifero (2 °C - 8 °C). Non congelare.

Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce. Diluire prima dell'uso.

Per le condizioni di conservazione dopo la diluizione del medicinale, vedere paragrafo 6.3.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


10 mL di soluzione in un flaconcino di vetro di tipo I con tappo (gomma clorobutilica), sigillo in alluminio con capsula di chiusura a strappo.

Hemgenix è fornito in un flaconcino contenente 10 mL.

Il numero totale di flaconcini in ciascuna confezione finita corrisponde al dosaggio richiesto per un singolo paziente, basato sul peso corporeo, ed è riportato sulla confezione.

Data ultimo aggiornamento: 05/11/2024

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico