22 dicembre 2024

Libmeldy

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Cos'è Libmeldy (frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34[5:+] codificante per il gene umano)

Libmeldy è un farmaco a base di frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34[5:+] codificante per il gene umano, appartenente al gruppo terapeutico Farmaci per le patologie neurodegenerative. E' commercializzato in Italia da Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.

Confezioni e formulazioni di Libmeldy disponibili in commercio

Selezionare una delle seguenti confezioni di Libmeldy disponibili in commercio per accedere alla scheda completa, visualizzare il prezzo e scaricare il foglietto illustrativo (bugiardino):

libmeldy 2-10x10^6 cellule/ml dispersione x infus. ev sacca 10-20 ml - 1 o piu' sacche

A cosa serve Libmeldy e perchè si usa

Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell'attività enzimatica di ARSA:

nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell'inizio del declino cognitivo (vedere paragrafo 5.1).

Indicazioni: come usare Libmeldy, posologia, dosi e modo d'uso

Libmeldy deve essere somministrato in un centro di trattamento qualificato da un medico con esperienza nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) che abbia ricevuto una formazione specifica sulla somministrazione e sulla gestione di pazienti trattati con il medicinale.

Posologia

Libmeldy è destinato all'uso autologo (vedere paragrafo 4.4) e deve essere somministrato una sola volta.

La dose di Libmeldy deve essere determinata in base al peso corporeo del paziente al momento dell'infusione.

Il trattamento consiste in una dose singola per infusione contenente una dispersione di cellule CD34⁺ vitali in una o più sacche per infusione.

La dose minima raccomandata di Libmeldy è di 3 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg di peso corporeo. Negli studi clinici sono state somministrate dosi fino a 30 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg.

Il volume massimo di Libmeldy da somministrare deve rimanere < 20 % del volume plasmatico stimato del paziente (vedere paragrafo 4.4 e paragrafo 6.6).

Vedere il foglio informativo del lotto (LIS) di accompagnamento per ulteriori informazioni relative alla dose.

Mobilizzazione nel sangue periferico e aferesi

Le cellule autologhe CD34⁺ sono isolate a partire da sangue periferico (SP) mobilizzato. Ciò viene ottenuto mediante la procedura o le procedure di aferesi a seguito della mobilizzazione nel sangue periferico.

Per la produzione di Libmeldy, il paziente deve poter donare un minimo di 8 x 10⁶cellule CD34⁺/kg, considerando che il range ottimale si attesta intorno a 20-30 × 10⁶ cellule CD34⁺/kg.

La quantità minima di cellule CD34⁺ può essere ottenuta utilizzando uno o più cicli di aferesi.

Se, dopo la produzione del medicinale, non si raggiunge la dose minima di Libmeldy di 3 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg, il paziente può sottoporsi a un ulteriore protocollo di mobilizzazione con uno o più cicli di aferesi, al fine di ottenere più cellule per un'ulteriore produzione (vedere Mobilizzazione e aferesi al paragrafo 5.1).

È inoltre necessaria una raccolta di riserva di HSPC contenente almeno 2 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg per l'uso come trattamento di riserva nel caso in cui la qualità di Libmeldy sia compromessa dopo l'inizio del condizionamento mieloablativo e prima dell'infusione di Libmeldy, in caso di fallimento dell'attecchimento primario o di aplasia midollare prolungata dopo il trattamento con Libmeldy (vedere paragrafo 4.4).

Queste cellule devono essere raccolte dal paziente e devono essere crioconservate secondo le procedure istituzionali prima del condizionamento mieloablativo. Le cellule di riserva potranno essere raccolte attraverso l'aferesi di SP mobilizzato o mediante un prelievo di midollo osseo.

Mobilizzazione nel sangue periferico

I pazienti sono tenuti a sottoporsi alla mobilizzazione di HSPC con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) con o senza plerixafor, seguita da aferesi per ottenere cellule staminali CD34⁺ per la produzione di Libmeldy (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime di mobilizzazione utilizzato negli studi clinici).

Pre-trattamento (condizionamento)

Il medico deve confermare che la somministrazione della terapia genica HSPC autologa è clinicamente appropriata per il paziente prima di iniziare il condizionamento mieloablativo (vedere paragrafo 4.4).

Il condizionamento mieloablativo è necessario prima dell'infusione di Libmeldy per promuovere l'attecchimento efficiente delle cellule autologhe CD34⁺ geneticamente modificate (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime mieloablativo utilizzato negli studi clinici).

Busulfano è il medicinale per il condizionamento raccomandato.

Il condizionamento mieloablativo non deve essere iniziato fino a quando il set completo contenente la sacca o le sacche per infusione che costituiscono la dose di Libmeldy non sia stato ricevuto e conservato presso il centro di trattamento qualificato e fino a quando non venga confermata la disponibilità della raccolta di riserva.

In concomitanza con il regime di condizionamento e prima del trattamento con Libmeldy si raccomanda che i pazienti ricevano la profilassi per la malattia veno-occlusiva (VOD) e le relative complicanze endoteliali, cioè la microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) o la sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), in linea con i protocolli clinici locali.

A seconda del regime di condizionamento mieloablativo somministrato, si deve considerare anche la profilassi per le crisi epilettiche. Fenitoina non è raccomandata in quanto può aumentare la clearance di busulfano.

L'uso profilattico ed empirico di anti-infettivi (batterici, micotici, virali) deve essere preso in considerazione per la prevenzione e la gestione delle infezioni, soprattutto durante il periodo di neutropenia successivo al condizionamento. Il monitoraggio di routine dei virus più comuni soggetti a riattivazione è raccomandato secondo i protocolli clinici locali. Misure di controllo delle infezioni e procedure di isolamento devono essere impiegate durante il ricovero secondo i protocolli clinici locali.

Premedicazione

Si raccomanda di premedicare con clorfeniramina per via endovenosa (0,25 mg/kg, dose massima 10 mg), o medicinali assimilabili, da somministrare 15-30 minuti prima dell'infusione di Libmeldy per ridurre la possibilità di una reazione all'infusione.

Popolazioni speciali

Anziani

Libmeldy non è stato studiato in pazienti di età superiore ai 65 anni.

Pazienti con compromissione renale

Libmeldy non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. Deve essere valutata la compromissione renale dei pazienti per assicurarsi che la somministrazione di terapia genica HSPC autologa sia appropriata. Non è necessario alcun adeguamento della dose.

Pazienti con compromissione epatica

Libmeldy non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Deve essere valutata la compromissione epatica dei pazienti per assicurarsi che la somministrazione di terapia genica HSPC autologa sia appropriata. Non è necessario alcun adeguamento della dose.

Popolazione pediatrica

La sicurezza e l'efficacia di Libmeldy non sono ancora state stabilite nei pazienti con la forma giovanile tardiva della malattia (cioè con un esordio tipico dopo i 7 anni di età). Non ci sono dati disponibili.

Modo di somministrazione

Libmeldy è solo per infusione endovenosa.

Precauzioni che devono essere prese prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale

Questo medicinale contiene cellule umane geneticamente modificate. Gli operatori sanitari devono quindi prendere le opportune precauzioni (indossare guanti e occhiali) per evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive durante la manipolazione del prodotto.

Per le istruzioni sulla preparazione, l'esposizione accidentale e lo smaltimento di Libmeldy, vedere paragrafo 6.6.

Preparazione per l'infusione

Prima della somministrazione, è necessario confermare che l'identità del paziente corrisponda alle informazioni uniche sul paziente riportate sulla/e sacca/sacche per infusione di Libmeldy e sulla documentazione allegata. Verificare inoltre il numero totale di sacche per infusione da somministrare rispetto alle informazioni specifiche per il paziente riportate sul foglio informativo del lotto (LIS) (vedere paragrafo 4.4).

I tempi di scongelamento ed infusione di Libmeldy devono essere coordinati. L'ora di inizio dell'infusione deve essere confermata in anticipo e regolata sulla base dello scongelamento, in modo che Libmeldy sia disponibile per l'infusione quando il paziente è pronto. Per mantenere la vitalità del prodotto, non appena lo scongelamento è completo, si raccomanda di somministrare Libmeldy immediatamente. La somministrazione deve essere terminata entro 2 ore dal momento dello scongelamento.

Somministrazione

Somministrare il prodotto come infusione endovenosa attraverso un catetere venoso centrale. Quando è necessaria più di una sacca di Libmeldy, va somministrata solo una sacca di medicinale all'ora. Ogni sacca deve essere infusa a una velocità di infusione non superiore a 5 mL/kg/h, nell'arco di circa 30 minuti. Il set di somministrazione consigliato consiste in un set per trasfusione di sangue dotato di un filtro da 200 µm (vedere paragrafo 6.6).

Per le istruzioni dettagliate sulla preparazione, la somministrazione, l'esposizione accidentale e lo smaltimento di Libmeldy, vedere paragrafo 6.6.

Controindicazioni: quando non dev'essere usato Libmeldy

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Precedente trattamento con terapia genica con cellule staminali ematopoietiche.

Devono essere prese in considerazione le controindicazioni ai medicinali mieloablativi e alla mobilizzazione.

Libmeldy può essere usato durante la gravidanza e l'allattamento?

Poiché Libmeldy non è destinato all'uso negli adulti, non sono disponibili dati clinici sull'uso durante la gravidanza o l'allattamento, né studi sulla riproduzione animale.

Per quanto riguarda la fertilità, consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) del medicinale per il condizionamento mieloablativo. Si noti che il medico deve informare i genitori/tutori del paziente sulle possibilità di crioconservazione delle cellule staminali spermatogoniche o del tessuto ovarico.

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico

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