Libmeldy 2-10x10^6 cellule/ml dispersione x infus. ev sacca 10-20 ml - 1 o piu' sacche

Libmeldy 2-10x10^6 cellule/ml dispersione x infus. ev sacca 10-20 ml - 1 o piu' sacche è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (classe H), a base di frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34⁺ codificante per il gene umano, appartenente al gruppo terapeutico Farmaci per le patologie neurodegenerative. E' commercializzato in Italia da Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V.

MARCHIO

Libmeldy

CONFEZIONE

2-10x10^6 cellule/ml dispersione x infus. ev sacca 10-20 ml - 1 o piu' sacche

FORMA FARMACEUTICA
dispersione

PRINCIPIO ATTIVO
frazione cellulare arricchita di cellule autologhe CD34⁺ codificante per il gene umano

GRUPPO TERAPEUTICO
Farmaci per le patologie neurodegenerative

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

PREZZO
4282304,95 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Libmeldy disponibili in commercio:

• libmeldy 2-10x10^6 cellule/ml dispersione x infus. ev sacca 10-20 ml - 1 o piu' sacche (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Libmeldy »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Libmeldy? Perchè si usa?

Libmeldy è indicato per il trattamento della leucodistrofia metacromatica (MLD) caratterizzata da mutazioni bialleliche del gene arilsulfatasi A (ARSA) che comportano una riduzione dell'attività enzimatica di ARSA:

• nei bambini con forme infantili tardive o giovanili precoci, senza manifestazioni cliniche della malattia,
• nei bambini con la forma giovanile precoce, con manifestazioni cliniche precoci della malattia, che conservano la capacità di camminare autonomamente e prima dell'inizio del declino cognitivo (vedere paragrafo 5.1).

CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Libmeldy?

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Precedente trattamento con terapia genica con cellule staminali ematopoietiche.

Devono essere prese in considerazione le controindicazioni ai medicinali mieloablativi e alla mobilizzazione.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Libmeldy?

Tracciabilità

Devono essere applicati i requisiti di tracciabilità dei medicinali per terapie avanzate a base di cellule. Al fine di garantire la tracciabilità, il nome del prodotto, il numero di lotto e il nome del paziente trattato devono essere conservati per un periodo di 30 anni dalla data di scadenza del prodotto.

Uso autologo

Libmeldy è destinato esclusivamente all'uso autologo e non deve, in alcun caso, essere somministrato ad altri pazienti. Libmeldy non deve essere somministrato se le informazioni riportate sulle etichette del prodotto e sul foglio informativo del lotto (LIS) non corrispondono all'identità del paziente.

Fase di rapida progressione della malattia

Il trattamento con Libmeldy deve essere eseguito prima che la malattia entri nella fase di rapida progressione.

L'idoneità al trattamento con Libmeldy deve essere inizialmente valutata dal medico attraverso l'esame neurologico completo, la valutazione della funzione motoria e la valutazione neurocognitiva, a seconda dell'età del paziente.

Prima dell'inizio del prelievo cellulare, il medico deve assicurarsi che il quadro clinico del paziente non abbia subito un deterioramento. Successivamente, prima dell'inizio del condizionamento, il medico deve assicurarsi che la somministrazione della terapia genica HSPC autologa sia ancora appropriata, da un punto di vista clinico, per il paziente e che il trattamento con Libmeldy sia ancora indicato.

Medicinali per la mobilizzazione e il condizionamento mieloablativo

Devono essere prese in considerazione le avvertenze e le precauzioni relative ai medicinali per la mobilizzazione e il condizionamento mieloablativo.

Complicazioni del catetere venoso centrale (CVC), comprese infezioni e trombosi

Infezioni legate all'uso di CVC sono state segnalate in studi clinici ed esiste un rischio di trombosi associato al CVC. I pazienti devono essere attentamente monitorati al fine di individuare potenziali infezioni ed eventi correlati al catetere.

Trasmissione di un agente infettivo

Sebbene la sterilità e presenza di micoplasmi, esiste un rischio di trasmissione di agenti infettivi. Gli operatori sanitari che somministrano Libmeldy devono quindi monitorare i pazienti al fine di verificare l'insorgenza di segni e sintomi di infezioni dopo il trattamento e trattarli in modo appropriato, se necessario.

Interferenza con test virologici

Data la presenza, sebbene limitata e circoscritta a brevi regioni, di omologia di sequenza tra il vettore lentivirale utilizzato per creare Libmeldy e l'HIV, alcuni test dell'acido nucleico (NAT) dell'HIV possono dare un risultato falso positivo.

I pazienti ai quali è stato somministrato Libmeldy non devono essere sottoposti a screening per l'infezione da HIV utilizzando un test basato sulla PCR.

Donazione di sangue, organi, tessuti e cellule

I pazienti trattati con Libmeldy non devono donare sangue, organi, tessuti e cellule per il trapianto. Queste informazioni sono fornite nell'apposita scheda di allerta che deve essere consegnata al paziente dopo il trattamento.

Ipersensibilità e reazioni correlate all'infusione

A causa del dimetilsolfossido (DMSO) presente in Libmeldy possono verificarsi gravi reazioni di ipersensibilità, compresa anafilassi. I pazienti non precedentemente esposti a DMSO devono essere sottoposti ad attenta osservazione. I segni vitali (pressione sanguigna, frequenza cardiaca e saturazione dell'ossigeno) e la comparsa di eventuali sintomi devono essere monitorati prima dell'inizio dell'infusione, ogni dieci minuti circa durante l'infusione e ogni ora, per 3 ore, dopo l'infusione.

Quando è necessaria più di una sacca di Libmeldy, prima dell'infusione si deve garantire che il volume del medicinale da infondere sia compatibile con il limite raccomandato di DMSO, ovvero il volume totale di DMSO somministrato deve rimanere < 1 % del volume plasmatico stimato del paziente. Il volume massimo di Libmeldy da somministrare deve dunque rimanere < 20 % del volume plasmatico stimato del paziente (vedere paragrafo 6.6).

Inoltre, quando è necessaria più di una sacca di Libmeldy, va somministrata solo una sacca di medicinale all'ora.

Mancato attecchimento

Negli studi clinici, in nessun paziente si è verificato il mancato attecchimento del midollo osseo, come da misurazione dalla conta dei neutrofili nel sangue periferico. Il mancato attecchimento di neutrofili è un rischio a breve termine ma potenzialmente importante, definito come il mancato raggiungimento di una conta assoluta dei neutrofili (ANC) > 500 cellule/μL associato all'assenza di prove del recupero di funzionalità del midollo osseo (cioè midollo ipocellulare) entro 60 giorni dopo l'infusione di Libmeldy. In caso di mancato attecchimento, le cellule staminali di riserva non trasdotte devono essere infuse secondo i protocolli clinici locali (vedere paragrafo 4.2).

Citopenia prolungata

I pazienti possono presentare citopenie severe, tra cui una neutropenia severa [definita come conta assoluta dei neutrofili (ANC) < 500 cellule/μL] e una trombocitopenia prolungata, per diverse settimane dopo il condizionamento mieloablativo e l'infusione di Libmeldy. Negli studi clinici, il recupero ematologico dopo il condizionamento con busulfano è stato rilevato tipicamente dopo quattro o cinque settimane dal giorno dell'infusione di Libmeldy. Nello studio clinico con la formulazione crioconservata (commerciale), l'attecchimento dei neutrofili si è verificato dopo una mediana (min, max) di 36,5 (31-40) giorni dopo la terapia genica. I pazienti devono quindi essere monitorati per verificare la presenza di segni e sintomi di citopenia per almeno 6 settimane dopo l'infusione.

Gli eritrociti devono essere monitorati secondo il giudizio medico fino all'attecchimento di tali cellule e al recupero. La trasfusione di supporto di eritrociti e piastrine deve essere effettuata secondo il giudizio medico e la prassi istituzionale. La determinazione dell'emocromo e altri esami appropriati devono essere prontamente considerati ogniqualvolta si manifestino sintomi clinici che suggeriscono anemia.

Se la citopenia persiste oltre 6-7 settimane, nonostante l'uso di medicinali che mobilizzano i granulociti, devono essere infuse le cellule staminali di riserva non trasdotte. Se la citopenia persiste nonostante l'infusione di cellule staminali di riserva non trasdotte, devono essere presi in considerazione trattamenti alternativi.

Ritardo dell'attecchimento in piastrine

Si definisce attecchimento in piastrine il primo di tre giorni consecutivi con valori piastrinici ≥ 20 x 10⁹/L, ottenuti in giorni diversi dopo l'infusione di Libmeldy, senza trasfusione di piastrine somministrate nei 7 giorni immediatamente precedenti e durante il periodo di valutazione (fino a 60 giorni dopo la terapia genica).

Durante lo sviluppo clinico, in 4 pazienti su 35 (11,4 %) si è registrato un ritardo dell'attecchimento in piastrine (mediana: 73,5 giorni, range 65-109 giorni) non correlato a un aumento di incidenza del sanguinamento. Come parte dello standard di cura/profilassi, tutti i pazienti del set di sicurezza integrato (N = 29) hanno ricevuto una trasfusione di piastrine. La conta delle piastrine deve essere monitorata secondo il giudizio medico fino all'attecchimento di tali cellule e al recupero. La trasfusione di supporto di piastrine deve essere effettuata secondo il giudizio medico e la prassi istituzionale.

Acidosi metabolica

Prima di un trattamento con Libmeldy, la presenza di acidosi tubulare renale deve essere valutata unitamente ai rischi del medicinale per il condizionamento e ai rischi della procedura di terapia genica, che possono contribuire allo sviluppo dell'acidosi metabolica. L'equilibrio acido-base deve essere monitorato durante il condizionamento e fino a quando il paziente non si trova più in condizione di stress metabolico. Il medico deve prendere in considerazione la sostituzione del bicarbonato di sodio insieme a qualsiasi altro trattamento richiesto e deve mirare a correggere eventuali reazioni avverse concomitanti che potrebbero contribuire all'acidosi metabolica.

Monitoraggio della funzionalità della tiroide

Aumenti transitori dell'ormone tireotropo (TSH), del T4 libero (FT4; tiroxina) e del T3 libero (FT3; triiodotironina) sono stati osservati in alcuni pazienti durante gli studi clinici. Considerando che i disturbi della tiroide potrebbero essere mascherati da una malattia critica o indotti da medicinali concomitanti, la funzionalità e la struttura della tiroide dei pazienti dovrebbero essere valutate prima del trattamento con Libmeldy. La funzionalità e la struttura della tiroide dovrebbero inoltre essere monitorate nel breve periodo dopo il trattamento e, se necessario, anche in seguito.

Rischio di oncogenesi inserzionale

Esiste un rischio teorico di insorgenza di leucemia o linfoma dopo il trattamento con Libmeldy. Nel caso in cui vengano rilevati leucemia o linfoma in un paziente che ha ricevuto Libmeldy, è necessario raccogliere campioni di sangue per l'analisi della sede di integrazione.

Anticorpi anti-ARSA

Durante lo sviluppo clinico, sono stati rilevati anticorpi anti-ARSA (AAA) in 5 pazienti. I titoli erano generalmente bassi e si sono risolti spontaneamente o dopo il trattamento con rituximab (vedere paragrafo 4.8). Non sono stati osservati effetti sull'efficacia clinica o sulla sicurezza.

Il monitoraggio degli AAA è raccomandato prima del trattamento, tra 1 e 2 mesi dopo la terapia genica, e poi a 6 mesi, 1 anno, 3 anni, 5 anni, 7 anni, 9 anni, 12 anni, 15 anni dopo il trattamento.

In caso di insorgenza di malattia o di progressione significativa della malattia, si raccomanda un ulteriore monitoraggio degli AAA.

Esami sierologici

Libmeldy non è stato studiato in pazienti con infezione da virus dell'immunodeficienza acquisita (HIV-1, HIV-2), virus umano linfotropico delle cellule T (HTLV-1, HTLV-2), virus dell'epatite B (HBV), virus dell'epatite C (HCV) o micoplasmi.

Tutti i pazienti devono essere sottoposti a test di HIV-1/2, HTLV-1/2, HBV, HCV e micoplasmi prima della mobilizzazione per assicurare che il materiale di origine cellulare possa essere accettato per la produzione di Libmeldy.

Uso di antiretrovirali

I pazienti non devono assumere medicinali antiretrovirali da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Libmeldy (vedere paragrafo 4.5). Se un paziente necessita di antiretrovirali dopo l'esposizione a HIV/HTLV, l'inizio del trattamento con Libmeldy deve essere ritardato fino all'esecuzione di Western blot e dell'esame della carica virale di HIV/HTLV a 6 mesi dall'esposizione.

Dopo la somministrazione di Libmeldy

Dopo l'infusione, è necessario seguire le procedure standard per la gestione del paziente dopo il trapianto di HSPC.

L'immunoglobulina G deve essere mantenuta al di sopra dei 5 g/L per prevenire potenziali infezioni tardive (che si verificano dopo più di 100 giorni dalla terapia) associate a una ipogammaglobulinemia severa risultante da aferesi e condizionamento.

Tutti i prodotti sanguigni necessari entro i primi 3 mesi dopo l'infusione di Libmeldy devono essere irradiati.

Monitoraggio a lungo termine

Si prevede che i pazienti siano iscritti in un programma di monitoraggio a lungo termine per comprendere meglio la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di Libmeldy.

Contenuto di sodio

Questo medicinale contiene 35-560 mg di sodio per dose, equivalente al 2-28 % dell'assunzione massima giornaliera raccomandata dall'OMS che corrisponde a 2 g di sodio per un adulto.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Libmeldy?

Non sono stati effettuati studi d'interazione.

La natura di Libmeldy è tale per cui non si prevedono interazioni farmacocinetiche con altri medicinali.

I pazienti non devono assumere medicinali antiretrovirali da almeno un mese prima della mobilizzazione fino ad almeno 7 giorni dopo l'infusione di Libmeldy (vedere paragrafo 4.4).

Vaccini vivi

La sicurezza dell'immunizzazione con vaccini virali vivi durante o dopo il trattamento con Libmeldy non è stata studiata. A scopo precauzionale, la vaccinazione con vaccini vivi non è raccomandata per almeno 6 settimane prima dell'inizio del condizionamento mieloablativo e fino al recupero ematologico dopo il trattamento.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE

Come si usa Libmeldy? Dosi e modo d'uso

Libmeldy deve essere somministrato in un centro di trattamento qualificato da un medico con esperienza nel trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) che abbia ricevuto una formazione specifica sulla somministrazione e sulla gestione di pazienti trattati con il medicinale.

Posologia

Libmeldy è destinato all'uso autologo (vedere paragrafo 4.4) e deve essere somministrato una sola volta.

La dose di Libmeldy deve essere determinata in base al peso corporeo del paziente al momento dell'infusione.

Il trattamento consiste in una dose singola per infusione contenente una dispersione di cellule CD34⁺ vitali in una o più sacche per infusione.

La dose minima raccomandata di Libmeldy è di 3 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg di peso corporeo. Negli studi clinici sono state somministrate dosi fino a 30 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg.

Il volume massimo di Libmeldy da somministrare deve rimanere < 20 % del volume plasmatico stimato del paziente (vedere paragrafo 4.4 e paragrafo 6.6).

Vedere il foglio informativo del lotto (LIS) di accompagnamento per ulteriori informazioni relative alla dose.

Mobilizzazione nel sangue periferico e aferesi

Le cellule autologhe CD34⁺ sono isolate a partire da sangue periferico (SP) mobilizzato. Ciò viene ottenuto mediante la procedura o le procedure di aferesi a seguito della mobilizzazione nel sangue periferico.

Per la produzione di Libmeldy, il paziente deve poter donare un minimo di 8 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg, considerando che il range ottimale si attesta intorno a 20-30 × 10⁶ cellule CD34⁺/kg.

La quantità minima di cellule CD34⁺ può essere ottenuta utilizzando uno o più cicli di aferesi.

Se, dopo la produzione del medicinale, non si raggiunge la dose minima di Libmeldy di 3 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg, il paziente può sottoporsi a un ulteriore protocollo di mobilizzazione con uno o più cicli di aferesi, al fine di ottenere più cellule per un'ulteriore produzione (vedere Mobilizzazione e aferesi al paragrafo 5.1).

È inoltre necessaria una raccolta di riserva di HSPC contenente almeno 2 x 10⁶ cellule CD34⁺/kg per l'uso come trattamento di riserva nel caso in cui la qualità di Libmeldy sia compromessa dopo l'inizio del condizionamento mieloablativo e prima dell'infusione di Libmeldy, in caso di fallimento dell'attecchimento primario o di aplasia midollare prolungata dopo il trattamento con Libmeldy (vedere paragrafo 4.4).

Queste cellule devono essere raccolte dal paziente e devono essere crioconservate secondo le procedure istituzionali prima del condizionamento mieloablativo. Le cellule di riserva potranno essere raccolte attraverso l'aferesi di SP mobilizzato o mediante un prelievo di midollo osseo.

Mobilizzazione nel sangue periferico

I pazienti sono tenuti a sottoporsi alla mobilizzazione di HSPC con il fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) con o senza plerixafor, seguita da aferesi per ottenere cellule staminali CD34⁺ per la produzione di Libmeldy (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime di mobilizzazione utilizzato negli studi clinici).

Pre-trattamento (condizionamento)

Il medico deve confermare che la somministrazione della terapia genica HSPC autologa è clinicamente appropriata per il paziente prima di iniziare il condizionamento mieloablativo (vedere paragrafo 4.4).

Il condizionamento mieloablativo è necessario prima dell'infusione di Libmeldy per promuovere l'attecchimento efficiente delle cellule autologhe CD34⁺ geneticamente modificate (vedere paragrafo 5.1 per una descrizione del regime mieloablativo utilizzato negli studi clinici).

Busulfano è il medicinale per il condizionamento raccomandato.

Il condizionamento mieloablativo non deve essere iniziato fino a quando il set completo contenente la sacca o le sacche per infusione che costituiscono la dose di Libmeldy non sia stato ricevuto e conservato presso il centro di trattamento qualificato e fino a quando non venga confermata la disponibilità della raccolta di riserva.

In concomitanza con il regime di condizionamento e prima del trattamento con Libmeldy si raccomanda che i pazienti ricevano la profilassi per la malattia veno-occlusiva (VOD) e le relative complicanze endoteliali, cioè la microangiopatia trombotica associata al trapianto (TA-TMA) o la sindrome emolitico-uremica atipica (SEUa), in linea con i protocolli clinici locali.

A seconda del regime di condizionamento mieloablativo somministrato, si deve considerare anche la profilassi per le crisi epilettiche. Fenitoina non è raccomandata in quanto può aumentare la clearance di busulfano.

L'uso profilattico ed empirico di anti-infettivi (batterici, micotici, virali) deve essere preso in considerazione per la prevenzione e la gestione delle infezioni, soprattutto durante il periodo di neutropenia successivo al condizionamento. Il monitoraggio di routine dei virus più comuni soggetti a riattivazione è raccomandato secondo i protocolli clinici locali. Misure di controllo delle infezioni e procedure di isolamento devono essere impiegate durante il ricovero secondo i protocolli clinici locali.

Premedicazione

Si raccomanda di premedicare con clorfeniramina per via endovenosa (0,25 mg/kg, dose massima 10 mg), o medicinali assimilabili, da somministrare 15-30 minuti prima dell'infusione di Libmeldy per ridurre la possibilità di una reazione all'infusione.

Popolazioni speciali

Anziani

Libmeldy non è stato studiato in pazienti di età superiore ai 65 anni.

Pazienti con compromissione renale

Libmeldy non è stato studiato in pazienti con compromissione renale. Deve essere valutata la compromissione renale dei pazienti per assicurarsi che la somministrazione di terapia genica HSPC autologa sia appropriata. Non è necessario alcun adeguamento della dose.

Pazienti con compromissione epatica

Libmeldy non è stato studiato in pazienti con compromissione epatica. Deve essere valutata la compromissione epatica dei pazienti per assicurarsi che la somministrazione di terapia genica HSPC autologa sia appropriata. Non è necessario alcun adeguamento della dose.

Popolazione pediatrica

La sicurezza e l'efficacia di Libmeldy non sono ancora state stabilite nei pazienti con la forma giovanile tardiva della malattia (cioè con un esordio tipico dopo i 7 anni di età). Non ci sono dati disponibili.

Modo di somministrazione

Libmeldy è solo per infusione endovenosa.

Precauzioni che devono essere prese prima della manipolazione o della somministrazione del medicinale

Questo medicinale contiene cellule umane geneticamente modificate. Gli operatori sanitari devono quindi prendere le opportune precauzioni (indossare guanti e occhiali) per evitare la potenziale trasmissione di malattie infettive durante la manipolazione del prodotto.

Per le istruzioni sulla preparazione, l'esposizione accidentale e lo smaltimento di Libmeldy, vedere paragrafo 6.6.

Preparazione per l'infusione

Prima della somministrazione, è necessario confermare che l'identità del paziente corrisponda alle informazioni uniche sul paziente riportate sulla/e sacca/sacche per infusione di Libmeldy e sulla documentazione allegata. Verificare inoltre il numero totale di sacche per infusione da somministrare rispetto alle informazioni specifiche per il paziente riportate sul foglio informativo del lotto (LIS) (vedere paragrafo 4.4).

I tempi di scongelamento ed infusione di Libmeldy devono essere coordinati. L'ora di inizio dell'infusione deve essere confermata in anticipo e regolata sulla base dello scongelamento, in modo che Libmeldy sia disponibile per l'infusione quando il paziente è pronto. Per mantenere la vitalità del prodotto, non appena lo scongelamento è completo, si raccomanda di somministrare Libmeldy immediatamente. La somministrazione deve essere terminata entro 2 ore dal momento dello scongelamento.

Somministrazione

Somministrare il prodotto come infusione endovenosa attraverso un catetere venoso centrale. Quando è necessaria più di una sacca di Libmeldy, va somministrata solo una sacca di medicinale all'ora. Ogni sacca deve essere infusa a una velocità di infusione non superiore a 5 mL/kg/h, nell'arco di circa 30 minuti. Il set di somministrazione consigliato consiste in un set per trasfusione di sangue dotato di un filtro da 200 µm (vedere paragrafo 6.6).

Per le istruzioni dettagliate sulla preparazione, la somministrazione, l'esposizione accidentale e lo smaltimento di Libmeldy, vedere paragrafo 6.6.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Libmeldy?

Non sono disponibili dati da studi clinici relativamente al sovradosaggio di Libmeldy.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Libmeldy durante la gravidanza e l'allattamento?

Poiché Libmeldy non è destinato all'uso negli adulti, non sono disponibili dati clinici sull'uso durante la gravidanza o l'allattamento, né studi sulla riproduzione animale.

Per quanto riguarda la fertilità, consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) del medicinale per il condizionamento mieloablativo. Si noti che il medico deve informare i genitori/tutori del paziente sulle possibilità di crioconservazione delle cellule staminali spermatogoniche o del tessuto ovarico.


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Libmeldy sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Non pertinente.


PRINCIPIO ATTIVO


Libmeldy (atidarsagene autotemcel) è una popolazione arricchita di cellule autologhe CD34+ geneticamente modificate, che contiene cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) trasdotte ex vivo utilizzando un vettore lentivirale che esprime il gene umano arilsulfatasi A (ARSA).

Ogni sacca per infusione specifica per il paziente di Libmeldy contiene atidarsagene autotemcel a una concentrazione lotto-dipendente di una popolazione arricchita di cellule CD34⁺ autologhe geneticamente modificate.

Il medicinale è confezionato in una o più sacche per infusione contenenti complessivamente una dispersione di una popolazione arricchita di 2-10 x 10⁶ cellule/mL CD34⁺ vitali sospese in una soluzione crioconservante.

Ogni sacca per infusione contiene da 10 a 20 mL di Libmeldy.

Le informazioni quantitative sul medicinale, compreso il numero di sacche per infusione (vedere paragrafo 6) da somministrare, sono presentate nel foglio informativo del lotto (LIS) che si trova all'interno del coperchio di protezione del criocontenitore utilizzato per il trasporto.

Eccipienti con effetti noti

Questo medicinale contiene 3,5 mg di sodio per mL e 55 mg di dimetilsolfossido (DMSO) per mL.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI

Dimetilsolfossido
Sodio cloruro
Albumina umana

SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 6 mesi

Conservare la/e sacca/sacche per infusione nelle cassette metalliche.

Libmeldy deve essere conservato in vapori di azoto liquido (< −130 °C) e deve rimanere congelato fino al momento in cui il paziente è pronto per il trattamento, in modo da garantire la disponibilità di cellule vitali per la somministrazione al paziente. Il medicinale scongelato non deve essere ricongelato.

Per le condizioni di conservazione dopo lo scongelamento vedere paragrafo 6.3.

NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

Sacca/sacche per infusione da 50 mL di etilene vinil acetato (EVA) con due connettori spike disponibili, confezionata/e in un involucro in EVA e posta/e all'interno di una cassetta metallica.

Libmeldy viene spedito dall'impianto di produzione alla struttura di stoccaggio del centro di trattamento in un criocontenitore, che può contenere più cassette metalliche destinate a un singolo paziente. Ogni cassetta metallica contiene una sacca per infusione di Libmeldy.

Data ultimo aggiornamento: 08/11/2023

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico