Tegsedi

Tegsedi è indicato per il trattamento di pazienti adulti affetti da amiloidosi ereditaria da accumulo da transtiretina (hATTR) con polineuropatia in stadio 1 o 2.

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Conta piastrinica pre-trattamento < 100 x 10⁹/L.

Rapporto proteine-creatinina nelle urine (UPCR) pre-trattamento ≥ 113 mg/mmol (1 g/g).

Velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR) < 45 mL/min/1,73 m².

Insufficienza epatica severa.

Inotersen riduce i livelli plasmatici di vitamina A che è essenziale per il normale sviluppo fetale. Non è noto se la supplementazione con vitamina A sia sufficiente a ridurre il rischio per il feto (vedere paragrafo 4.4). Per questo motivo, prima di iniziare il trattamento occorre escludere una possibile gravidanza e le donne in età fertile devono usare misure contraccettive efficaci.

I dati relativi all'uso di inotersen in donne in gravidanza non esistono o sono in numero limitato. Gli studi sugli animali inerenti la tossicità riproduttiva non sono sufficienti (vedere paragrafo 5.3). A causa del potenziale teratogeno derivante da uno squilibrio dei livelli di vitamina A, inotersen non deve essere usato durante la gravidanza, salvo nel caso in cui la condizione clinica della donna lo richieda. Le donne in età fertile devono usare misure contraccettive efficaci durante il trattamento con inotersen.

Non è noto se inotersen/metaboliti siano escreti nel latte materno. Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l'escrezione dei metaboliti di inotersen nel latte (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.

È necessario decidere se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con Tegsedi tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.

Non sono disponibili informazioni sugli effetti di inotersen sulla fertilità umana. Gli studi sugli animali non hanno indicato alcun impatto di inotersen sulla fertilità maschile o femminile.