SLA, serve subito una cura per arrestare la progressione della malattia. Intervista ad Andrea Caffo

"Il tempo è un lusso che nessun malato può permettersi, e in particolar modo un malato di Sla".

Sono le parole di Andrea Caffo, che ha deciso di esporsi in prima persona per diffondere la conoscenza sulla sua malattia, la Sclerosi Laterale Amiotrofica, e in questa intervista a Dica33 spiega perché ha deciso di sensibilizzare istituzioni ed opinione pubblica sulla attuale assenza di cure risolutive, e avviare una raccolta fondi da destinare alla ricerca.

La Sclerosi laterale amiotrofica (Sla) è una malattia neurodegenerativa progressiva che causa una perdita dei motoneuroni e la conseguente compromissione delle funzioni, motorie prima e vitali poi. È una malattia rara: l'incidenza in Italia è di circa 2-3 casi/100.000 abitanti e la sua prevalenza è di circa 6-7 casi/100.000 abitanti. A oggi non esistono cure risolutive e la malattia porta nella maggior parte dei casi al decesso nell'arco di 2-5 anni, per la totale compromissione della funzionalità respiratoria.

In cosa consiste la sua attività di sensibilizzazione sulla malattia?

Mi trovo a convivere con la Sla da alcuni anni. Una malattia rara con esito fatale per la quale a oggi non esiste una cura risolutiva. L'unico farmaco realmente disponibile è il riluzolo, approvato 25 anni fa; i vantaggi in termini di prolungamento della sopravvivenza sono minimi, di 3-5 mesi. Più recentemente è stato approvato anche un altro farmaco che non ha però dato gli esiti attesi (Edaravone).

Per provare a cambiare l'esito di qualcosa che sembra essere già scritto, ho deciso di lanciare questa iniziativa dal nome Post Fata Resurgo. Post Fata Resurgo è il motto dell'Araba Fenice che è risorta dalle sue ceneri dopo essere stata bruciata ed è usato per esprimere fiducia nella propria capacità di riprendersi dalle disavventure e per superare le avversità del destino.

Il principale obiettivo è quello di sensibilizzare i leader politici, italiani ed europei, sull'urgenza di intervenire per trovare una soluzione ad un problema che al momento soluzione non ha.

Ha anche contattato personalmente le istituzioni...

Sì, a partire dal mese di luglio, e poi di nuovo in agosto e settembre, ho inviato delle lettere al Presidente del Consiglio, al Ministro della Salute, al Presidente della Repubblica, alla Commissione Europea e non ultimi sia a Ema che ad Aifa. Nell'ultimo sollecito ho incluso anche le principali testate giornalistiche italiane. Il messaggio è quello di prendere in carico la necessità di trovare una cura per questa malattia.

Qual è la situazione attuale delle terapie?

Al di là del riluzolo, esistono oggi nel panorama internazionale almeno 3 farmaci che, su tutti, hanno mostrato di essere sicuri per i pazienti e soprattutto hanno dimostrato efficacia: NurOwn, CuATSM, T-Regs Cell. Purtroppo per motivi burocratici e legislativi questi farmaci si trovano ancora in fase sperimentale. Nelle richieste fatte ho specificato che è fondamentale avere accesso a queste terapie sperimentali prima possibile.

Mi preme in particolare sottolineare che il farmaco NurOwn - che in realtà è un trattamento autologo basato su cellule staminali - gode dello status di "farmaco orfano" dal 2013, mentre l'azienda produttrice - la Brainstorm Cell Therapeutics - ha ottenuto lo status di Sme (Small and medium-sized enterprise) dall'Ema a luglio 2020, il che la pone nella condizione di accedere al programma Prime (Priority Medicines) per accelerare la commercializzazione del prodotto in Europa.

I risultati della sperimentazione del NurOwn, durata circa 12 anni e giunta ormai alla fase 3, sono attesi per il prossimo mese di novembre. Incrociamo le dita!

Lei si fa portavoce delle esigenze di tutti i malati, quali sono quindi le richieste?

Gli studi sperimentali attualmente in corso hanno una durata incompatibile con i tempi della malattia: un malato di Sla ha un'aspettativa di vita che va dai 2 ai 5 anni, mentre le sperimentazioni durano purtroppo anche di più. Come detto, quindi, l'accesso alle terapie sperimentali è la principale richiesta.

Chiediamo inoltre di abolire l'utilizzo del placebo dalle sperimentazioni sui farmaci per la Sla e di consentire agli enti regolatori come Aifa ed Ema di accelerare il processo di approvazione per tutti quei farmaci che abbiano dimostrato già un'efficacia per tutte le malattie con rapida e violenta progressione come la Sla.

Non ultimo, è stato chiesto che le istituzioni preposte stanzino gli adeguati finanziamenti per supportare la ricerca scientifica al fine di sconfiggere definitivamente le malattie neurodegenerative.

Come viene veicolata questa informazione?

Nel sito Post Fata Resurgo disponibile in cinque lingue al quale è stata affiancata un'attività sui social media attraverso Facebook, Instagram e Twitter, per raggiungere un bacino di pubblico che sia il più ampio possibile. Sul sito si trovano tutte le informazioni.

Parallelamente è stata avviata una campagna di crowdfunding, da poco iniziata: finora sono stati raccolti 2.000 euro, destinati al Project MinE Italia. Si tratta di un progetto di Ricerca Genetica Internazionale, seguito in Italia dal professor Adriano Chiò dell'Ospedale Molinette di Torino e dal professor Vincenzo Silani dell'Istituto Auxologico di Milano. Il progetto ha l'obiettivo di raccogliere e analizzare il Dna di persone che sono state colpite dalla Sla e di quello di persone sane per metterli a confronto, alla ricerca delle basi genetiche della malattia.

Cosa si aspetta ora?

L'esperienza del Covid-19 ha dimostrato che velocizzare i tempi della ricerca è possibile. Meritiamo dunque tutti un sistema dove la velocità e l'urgenza che è stata vista contro la lotta al Covid-19 sia la norma e non l'eccezione. Meritiamo anche noi il livello di creatività, cooperazione e urgenza mostrato dai vari Ministeri della Salute dei vari paesi, da Ema, da Fda, da Aifa, dall'Istituto Superiore di Sanità e dall'industria farmaceutica in questa pandemia.

Attendo quindi un riscontro dalle parti interpellate e auspico per me e per tutti i malati di Sla la disponibilità di un trattamento in grado di rendere la malattia quanto meno cronica e non più fatale, liberandoci dalla sensazione di essere prigionieri del proprio corpo.

In cuor mio spero che la Sla diventi per tutti solo un vecchio ricordo.

Stefania Cifani