Orfani di terapie

Molti nuovi farmaci e la maggior parte delle molecole da tempo in commercio non sono registrati per l'uso in età pediatrica. Il problema è noto come conferma il fatto che la Società italiana di pediatria ha appena inoltrato all'Aifa una serie di richieste sull'argomento, tra cui l'individuazione di interventi che regolamentino l'uso dei farmaci in pediatria. La legge Finanziaria 2007 d'altronde ha ristretto gli usi off-label dei farmaci a casi occasionali e non abituali. Ma anche i numeri attestano inconfutabilmente l'emergenza del problema, visto che un recente studio sosteneva come su un totale di 9239 prodotti farmaceutici presenti in commercio in Italia, solo 134 risultavano indicati per il bambino sulla base di appositi studi clinici, nonostante ben 2248 riportassero sul foglietto illustrativo indicazioni pediatriche. E' anche vero che l'attuale legislazione italiana ed europea consente di prescrivere ai bambini farmaci senza licenza d'uso per l'età pediatrica o per indicazioni diverse da quelle riportate nelle schede tecniche. Viene così dagli Stati Uniti uno studio che cerca di quantificare la situazione, con esiti non proprio rallegranti. Negli ospedali statunitensi quasi quattro piccoli su cinque assumono farmaci testati esclusivamente per adulti.

Diffusi e poco studiati

La scarsità di dati pediatrici, premettono i ricercatori, può condurre alla rinuncia a potenziali trattamenti benefici e anche, d'altra parte, alla somministrazione di trattamenti potenzialmente dannosi. E nonostante la legislazione statunitense vada in questo senso potenziandosi, mancano informazioni sull'estensione, dell'uso di farmaci off-label sui bambini, sulla loro tipologia nonché sulle caratteristiche dei pazienti. In più i pochi studi esistenti in materia sono stati condotti fuori dagli Usa e si sa quanto aspetti culturali, sanitari ed economici influenzino questo genere di studi. Difficile generalizzare perciò. Per questo lo studio statunitense pubblicato sugli Archives of Pediatric and Adolescent Medicine ha cercato di colmare la lacuna e per farlo ha preso in considerazione farmaci somministrati più di frequente o raccomandati dalla Food and Drug Administration per ulteriori studi di approfondimento sui bambini. Ma come si è svolto lo studio?

Poche alternative, mancano gli studi

I ricercatori del Children's Hospital di Philadelphia hanno passato in rassegna le registrazioni fatte nel 2004 in 31 dei maggiori ospedali pediatrici americani. E' stato definito come off-label qualsiasi farmaco specifico utilizzato in pazienti più giovani di quanto non dicano le indicazioni Fda. I risultati? Al 78,7% dei 355409 piccoli pazienti esaminati nell'ambito dello studio era stato somministrato almeno uno dei 90 farmaci off-label più comunemente usati. Il che equivale al 14% della spesa farmaceutica delle 31 strutture ospedaliere pediatriche prese in esame. Una cifra ragguardevole. I farmaci più utilizzati come off-label riguardano il sistema nervoso centrale e periferico o l'area gastrointestinale, mentre gli antineoplastici sono raramente usati fuori prescrizione. Quanto ai fattori che sono maggiormente associati alla pratica off-label: si va dalla procedura chirurgica, all'età superiore a 28 giorni, alla gravita della malattia. E spesso, sostengono gli autori a difesa della categoria medica, proprio la gravità della malattia non lascia scelta. Lo studio, comunque non può determinare ne quali di questi farmaci sia meno efficace o pericoloso ne quali portino a effettivo beneficio. Ma il problema, come invece lo studio è in grado di documentare, è di notevole entità, ecco perché, auspicano gli autori, industria, università e governo dovrebbero realizzare studi che non lascino i pazienti pediatrici orfani terapeutici. La popolazione pediatrica, infatti, come sottolinea in un comunicato anche Giuseppe Mele, presidente della Federazione Italiana Medici Pediatri, è un gruppo vulnerabile. Questo rende particolarmente importante la ricerca e la sperimentazione di medicinali orientata in funzione dell'età e dello sviluppo.

Marco Malagutti