Naglazyme 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso, 1 flaconcino 5 ml

Naglazyme 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso, 1 flaconcino 5 ml è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (classe H), a base di galsulfase, appartenente al gruppo terapeutico Enzimi. E' commercializzato in Italia da BioMarin International Ltd


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

BioMarin International Ltd

MARCHIO

Naglazyme

CONFEZIONE

1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso, 1 flaconcino 5 ml

FORMA FARMACEUTICA
soluzione (uso interno)

PRINCIPIO ATTIVO
galsulfase

GRUPPO TERAPEUTICO
Enzimi

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

PREZZO
2219,34 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Naglazyme disponibili in commercio:

• naglazyme 1 mg/ml concentrato per soluzione per infusione, uso endovenoso, 1 flaconcino 5 ml (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Naglazyme »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Naglazyme? Perchè si usa?

Naglazyme è indicato per la terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine in pazienti con una diagnosi confermata di Mucopolisaccaridosi VI (MPS VI; deficit di N-acetilgalattosammina-4-solfatasi; sindrome di Maroteaux-Lamy) (vedere paragrafo 5.1).


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Naglazyme?

Ipersensibilità grave o potenzialmente fatale al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti, se tale ipersensibilità non è controllabile.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Naglazyme?

Tracciabilità

Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.

Gestione di vie respiratorie compromesse

È necessario prestare particolare attenzione nel trattamento e nella cura di pazienti con compromissione della vie respiratorie, limitando o controllando attentamente l'uso degli antistaminici e di altri medicinali ad azione sedativa. Si deve anche considerare l'applicazione di una pressione positiva nelle vie aeree durante il sonno oltre all'esecuzione di una tracheotomia in situazioni clinicamente appropriate.

Può essere necessario ritardare le infusioni di Naglazyme nei pazienti che presentano una malattia acuta febbrile o respiratoria.

Gestione delle reazioni associate all'infusione

I pazienti trattati con Naglazyme hanno sviluppato reazioni associate all'infusione (IAR), definite come qualsiasi reazione avversa verificatasi durante un'infusione o entro la fine della giornata in cui è stata eseguita l'infusione stessa (vedere paragrafo 4.8).

Sulla base dei dati clinici ricavati durante le sperimentazioni cliniche con Naglazyme, è prevedibile che la maggior parte dei pazienti sviluppi anticorpi IgG verso galsulfase entro 4-8 settimane dall'inizio del trattamento. Nelle sperimentazioni cliniche con Naglazyme, le reazioni legate all'infusione sono generalmente state controllate interrompendo o rallentando la velocità dell'infusione e (pre-) trattando il paziente con antistaminici e/o antipiretici (paracetamolo), consentendo così la prosecuzione del trattamento.

Poiché l'esperienza sulla ripresa del trattamento dopo un'interruzione prolungata è limitata, è necessario prestare particolare cautela in questi casi a causa di un possibile aumentato rischio di una reazione da ipersensibilità.

Per ridurre al minimo la possibilità di reazioni legate all'infusione, con la somministrazione di Naglazyme si raccomanda di somministrare ai pazienti un pre-trattamento (antistaminici con o senza antipiretici) circa 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione.

In caso di una reazione legata all'infusione di grado lieve o moderato, si deve considerare un trattamento con antistaminici e paracetamolo e/o una diminuzione della velocità di infusione in misura della metà della velocità d'infusione alla quale si è verificata la reazione.

In caso di una reazione grave singola, è necessario sospendere l'infusione fino alla risoluzione dei sintomi e si deve considerare un trattamento a base di antistaminici e paracetamolo. L'infusione potrà riprendere, diminuendo la sua velocità del 50% – 25% della velocità alla quale si è verificata la reazione.

In caso di una reazione ricorrente moderata o di ripresa della somministrazione dopo una reazione grave singola, si deve considerare la somministrazione di un pretrattamento (antistaminici e paracetamolo e/o corticosteroidi) ed una riduzione della velocità dell'infusione in misura del 50% – 25% della velocità alla quale si è verificata la precedente reazione.

Come per qualsiasi altro prodotto a base di proteine per uso endovenoso, esiste la possibilità che si manifestino gravi reazioni allergiche da ipersensibilità. In tale caso è necessario sospendere immediatamente la somministrazione di Naglazyme e iniziare una terapia medica appropriata. È necessario osservare gli standard medici correnti per la terapia d'emergenza. In pazienti che hanno già subito reazioni allergiche durante un'infusione con Naglazyme è necessario usare prudenza nel riprendere la somministrazione; durante le infusioni devono essere disponibili personale con addestramento adeguato e strumenti per la rianimazione di emergenza (inclusa l'epinefrina).

Un'ipersensibilità grave o potenzialmente fatale costituisce una controindicazione alla ripresa del trattamento, se tale ipersensibilità non è controllabile. Vedere anche paragrafo 4.3.

Compressione del midollo spinale o cervicale

La compressione del midollo spinale o cervicale (Spinal/Cervical Cord Compression, SCC) con conseguente mielopatia è una complicanza nota e grave che può essere attribuita alla MPS VI. Vi sono state segnalazioni post-commercializzazione di pazienti trattati con Naglazyme che hanno manifestato insorgenza o peggioramento di SCC con necessità di chirurgia decompressiva. I pazienti devono essere monitorati per rilevare segni e sintomi di compressione del midollo spinale/cervicale (inclusi dolore dorsale, paralisi degli arti sotto il livello della compressione, incontinenza urinaria e fecale) e sottoposti a trattamenti clinici appropriati.

Rischio di insufficienza cardio-respiratoria acuta

Si deve usare cautela quando si somministra Naglazyme a pazienti soggetti a sovraccarico volemico, come i pazienti con peso pari o inferiore ai 20 kg, i pazienti con malattia respiratoria acuta preesistente o i pazienti con funzione cardiaca e/o respiratoria compromessa, perché può insorgere insufficienza cardiaca congestizia. Durante l'infusione di Naglazyme devono essere prontamente disponibili misure di supporto e monitoraggio medico appropriate; alcuni pazienti potrebbero avere necessità di tempi di osservazione prolungati che devono essere basati sulle esigenze individuali del singolo paziente (vedere paragrafo 4.2).

Reazioni immuno-mediate

Con Naglazyme sono state osservate reazioni mediate da immunocomplessi di tipo III, compresa la glomerulonefrite membranosa. In caso di reazioni immuno-mediate, si deve considerare la sospensione della somministrazione di Naglazyme e si deve iniziare una terapia medica appropriata. Si devono considerare i rischi e i benefici della ri-somministrazione di Naglazyme dopo una reazione immuno-mediata (vedere paragrafo 4.2).

Dieta a basso contenuto di sodio

Questo medicinale contiene 0,8 mmol (18,4 mg) di sodio per flaconcino ed è somministrato in soluzione di cloruro di sodio da 9 mg/ml per iniezione (vedere paragrafo 6.6). Da prendere in considerazione in pazienti in dieta controllata per il sodio.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Naglazyme?

Non sono stati effettuati studi di interazione.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE

Come si usa Naglazyme? Dosi e modo d'uso

Come per tutte le disfunzioni lisosomiali genetiche, è di fondamentale importanza, specialmente nelle forme più severe, intraprendere il trattamento il più precocemente possibile, prima della comparsa di manifestazioni cliniche non reversibili della malattia.

Il trattamento con Naglazyme deve essere effettuato sotto il controllo di un medico esperto nel trattamento di pazienti affetti da MPS VI o da altre malattie metaboliche ereditate. La somministrazione di Naglazyme deve essere eseguita in un' appropriata struttura clinica nella quale siano prontamente disponibili attrezzature per la rianimazione in caso di emergenza.

Posologia

Il regime di dosaggio raccomandato per galsulfase è di 1 mg/kg di peso corporeo da somministrare una volta a settimana sotto forma di infusione endovenosa in un arco di 4 ore.

Pazienti particolari

Anziani

La sicurezza e l'efficacia di Naglazyme nei pazienti di età superiore ai 65 anni non sono state ancora stabilite e non può essere fatta alcuna raccomandazione riguardante la posologia.

Insufficienza renale ed epatica

La sicurezza e l'efficacia di Naglazyme nei pazienti con insufficienza renale o epatica non sono state valutate (vedere paragrafo 5.2) e non può essere fatta alcuna raccomandazione riguardante una posologia alternativa.

Popolazione pediatrica

Non esiste alcuna indicazione per un uso specifico di Naglazyme nella popolazione pediatrica. I dati al momento disponibili sono riportati nel paragrafo 5.1.

Modo di somministrazione

La velocità di infusione iniziale dev'essere regolata in modo da somministrare circa il 2,5% dell'intera soluzione nella prima ora, e la parte rimanente (circa il 97,5%) nelle 3 ore successive.

Considerare l'impiego di sacche di infusione da 100 ml in pazienti soggetti a sovraccarico volemico e con peso inferiore ai 20 kg; in tal caso la velocità di infusione (ml/min) deve essere ridotta in modo tale che la durata complessiva non sia inferiore alle 4 ore.

Per informazioni sul pre-trattamento vedere paragrafo 4.4 e per ulteriori informazioni vedere paragrafo 6.6.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Naglazyme?

Numerosi pazienti hanno ricevuto la loro dose complessiva di Naglazyme ad una velocità di quasi il doppio di quella raccomandata senza manifestare alcuna reazione avversa palese.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Naglazyme durante la gravidanza e l'allattamento?

Gravidanza

Non sono disponibili dati clinici su gravidanze esposte a Naglazyme. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza o sullo sviluppo embrionale e fetale (vedere paragrafo 5.3). Naglazyme non deve essere usato durante la gravidanza, se non in caso di assoluta necessità.

Allattamento

Non è noto se galsulfase sia eliminato nel latte materno, quindi durante il trattamento con Naglazyme è necessario sospendere l'allattamento al seno.

Fertilità

Studi sulla riproduzione sono stati condotti sui ratti e sui conigli a dosi fino a 3 mg/kg/die e non hanno rivelato alcuna evidenza di alterazioni nella fertilità o Danni all'embrione o al feto a causa di Naglazyme


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Naglazyme sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Non sono stati effettuati studi sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari.


PRINCIPIO ATTIVO


Ogni ml di soluzione contiene 1 mg di galsulfase. Un flaconcino da 5 ml contiene 5 mg di galsulfase.

Galsulfase è una forma ricombinante della N-acetilgalattosammina-4-solfatasi umana ed è prodotto con tecnologia del DNA ricombinante attraverso linee cellulari di ovaio di criceto cinese (CHO).

Eccipienti

Ciascun flaconcino da 5 ml contiene 0,8 mmol (18,4 mg) di sodio.

Per l'elenco completo degli eccipienti vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Sodio cloruro,

Sodio fosfato monobasico monoidrato,

Sodio fosfato bibasico eptaidrato,

Polisorbato 80,

Acqua per preparazioni iniettabili,


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 36 mesi

Conservare in frigorifero (2°C - 8°C). Non congelare.

Per le condizioni di conservazione del medicinale diluito, vedere paragrafo 6.3.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Flaconcino (vetro tipo I) con tappo (gomma siliconizzata clorobutilica) e sigillo (alluminio) con tappino flip-off (polipropilene).

Confezioni: 1 e 6 flaconcini.

È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Data ultimo aggiornamento: 25/05/2023

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico