Miglustat Gen Orph

Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento orale della malattia di Gaucher di tipo 1 di pazienti adulti con sintomatologia da lieve a moderata. Miglustat Gen.Orph può solo essere utilizzato per il trattamento di pazienti per i quali la terapia di sostituzione enzimatica non è appropriata (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Miglustat Gen.Orph è indicato per il trattamento delle manifestazioni neurologiche progressive in pazienti adulti ed in pazienti in età pediatrica affetti dalla malattia di Niemann-Pick di tipo C (vedere paragrafi 4.4 e 5.1).

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Non vi sono dati adeguati provenienti dall'uso del miglustat in donne in gravidanza. Studi condotti su animali hanno evidenziato una tossicità riproduttiva, compresa la distocia (vedere paragrafo 5.3). Il rischio potenziale per gli esseri umani non è noto. Il miglustat attraversa la placenta e non dovrebbe essere utilizzato durante la gravidanza.

Non è noto se il miglustat venga secreto nel latte materno. Miglustat Gen.Orph non deve essere assunto durante l'allattamento.

Studi nei ratti hanno evidenziato che il miglustat influenza negativamente i parametri del liquido seminale (motilità e morfologia degli spermatozoi) riducendo, quindi, la fertilità (vedere paragrafi 4.4 e 5.3). In attesa della disponibilità di ulteriori informazioni, si raccomanda ai pazienti maschi, prima di cercare di concepire, di sospendere l'assunzione di Miglustat Gen.Orph ed adottare affidabili metodi contraccettivi per i tre mesi successivi.

Le donne in età fertile devono adottare misure di contraccezione. I pazienti di sesso maschile in trattamento con Miglustat Gen.Orph devono impiegare affidabili metodi contraccettivi (vedi paragrafi 4.4 e 5.3)

Le reazioni avverse più comuni riportate negli studi clinici con miglustat sono state diarrea, flatulenza, dolore addominale, perdita di peso e tremore (vedere paragrafo 4.4). La più comune reazione avversa seria riportata negli studi clinici durante il trattamento con miglustat è stata la neuropatia periferica (vedere paragrafo 4.4).

In 11 studi clinici su differenti indicazioni sono stati trattati con miglustat 247 pazienti a dosaggi tra i 50 e i 200 mg tre volte al giorno con una durata media del trattamento di 2.1 anni. Di questi pazienti 132 avevano la malattia di Gaucher tipo 1 e 40 avevano la malattia di Niemann-Pick di tipo C. Le reazioni avverse sono state generalmente di gravità da lieve a moderata e sono avvenute con una frequenza simile in tutte le indicazioni e i dosaggi provati.

Nella tabella sottostante sono elencate le reazioni avverse avvenute in più dell'1% dei pazienti, riportate dagli studi clinici e dalla segnalazione spontanea post-marketing, classificate per sistemi e organi e per frequenza (molto comune: ≥1/10, comune: ≥1/100, < 1/10; non comune: ≥1/1.000, <1/100; raro: ≥1/10.000, <1/1.000; molto raro: <1/10.000). All'interno di ogni gruppo di frequenza, le reazioni avverse sono presentate in ordine di gravità decrescente.

Comune Trombocitopenia

Molto comune Perdita ponderale, calo dell'appetito

Comune Depressione, insonnia, calo della libido

Molto comune Tremore

Comune Neuropatia periferica, atassia, amnesia, parestesia, ipoestesia, cefalea, vertigine

Molto comune Diarrea, flatulenza, dolori addominali

Comune Nausea, vomito, distensione/fastidio addominale, costipazione, dispepsia

Comune Spasmi muscolari, debolezza muscolare

Comune Faticabilità, astenia, brividi e malessere

Comune Risultati anomali negli studi sulla conduzione nervosa