20 gennaio 2025
Pombiliti
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Cos'è Pombiliti (cipaglucosidasi alfa)
Pombiliti è un farmaco a base di cipaglucosidasi alfa, appartenente al gruppo terapeutico Enzimi. E' commercializzato in Italia da Amicus Therapeutics S.r.l.
Confezioni e formulazioni di Pombiliti disponibili in commercio
Selezionare una delle seguenti confezioni di Pombiliti disponibili in commercio per accedere alla scheda completa, visualizzare il prezzo e scaricare il foglietto illustrativo (bugiardino):
A cosa serve Pombiliti e perchè si usa
Pombiliti (cipaglucosidasi alfa) è una terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine usata in associazione allo stabilizzatore enzimatico miglustat per il trattamento di adulti con malattia di Pompe a esordio tardivo (deficit di α-glucosidasi acida [GAA]).
Indicazioni: come usare Pombiliti, posologia, dosi e modo d'uso
Il trattamento deve essere somministrato sotto la supervisione di un medico esperto nella gestione dei pazienti affetti da malattia di Pompe o da altre patologie metaboliche o neuromuscolari ereditarie.
Cipaglucosidasi alfa deve essere usata in associazione a miglustat 65 mg capsule rigide. Pertanto, prima di assumere cipaglucosidasi alfa si deve consultare il riassunto delle caratteristiche del prodotto (RCP) di miglustat 65 mg capsule rigide per verificare il numero di capsule (in base al peso corporeo), la tempistica di somministrazione della dose e il digiuno.
Posologia
La dose raccomandata di cipaglucosidasi alfa è di 20 mg/kg di peso corporeo ogni due settimane. L'infusione di Pombiliti deve iniziare 1 ora dopo l'assunzione delle capsule di miglustat. In caso di ritardo nell'infusione, l'inizio dell'infusione non deve avvenire oltre 3 ore dopo l'assunzione di miglustat.
Figura 1. Tempistica di somministrazione della dose
* L'infusione di cipaglucosidasi alfa deve iniziare 1 ora dopo l'assunzione delle capsule di miglustat. In caso di ritardo nell'infusione, l'inizio dell'infusione non deve avvenire oltre 3 ore dopo l'assunzione di miglustat.
La risposta dei pazienti al trattamento deve essere valutata regolarmente sulla base di una valutazione globale di tutte le manifestazioni cliniche della malattia. In caso di risposta insufficiente o di rischi intollerabili per la sicurezza, si deve prendere in considerazione l'interruzione del trattamento con cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat (vedere paragrafo 4.4). Deve essere proseguita o interrotta la somministrazione di entrambi i medicinali.
Passaggio dei pazienti da un'altra terapia enzimatica sostitutiva (ERT)
Se il paziente sta passando da un'altra ERT al trattamento con cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat, la terapia cipaglucosidasi alfa - miglustat può essere avviata alla successiva somministrazione programmata (ad es. circa 2 settimane dopo l'ultima somministrazione dell'ERT).
Ai pazienti che sono passati da un'altra ERT alla terapia di associazione cipaglucosidasi alfa - miglustat si deve consigliare di continuare ad assumere i medicinali di premedicazione usati con la precedente terapia ERT per ridurre al minimo le reazioni correlate all'infusione (IAR). A seconda della tollerabilità, la premedicazione può essere modificata (vedere paragrafo 4.4).
Dose dimenticata
Se l'infusione di cipaglucosidasi alfa non può essere iniziata entro 3 ore dalla somministrazione orale di miglustat, fissare un nuovo appuntamento per il trattamento con cipaglucosidasi alfa e miglustat almeno 24 ore dopo l'assunzione di miglustat. Nel caso in cui sia cipaglucosidasi alfa sia miglustat vengano saltati, il trattamento deve avvenire il prima possibile.
Popolazioni speciali
Anziani
L'esperienza relativa all'uso dell'associazione terapeutica cipaglucosidasi alfa e miglustat nei pazienti di età superiore ai 65 anni è limitata. Non è richiesto alcun adeguamento della dose per i pazienti anziani (vedere paragrafo 5.2).
Compromissione renale ed epatica
La sicurezza e l'efficacia di cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat non sono state valutate in pazienti con compromissione renale e/o epatica. Con la somministrazione ogni due settimane non si prevede che l'aumento dell'esposizione a concentrazioni plasmatiche di miglustat dovuto a compromissione renale o epatica moderata o severa influisca sensibilmente sull'esposizione a cipaglucosidasi alfa, né che influisca sull'efficacia e la sicurezza di cipaglucosidasi alfa in modo clinicamente significativo. Non è richiesto alcun aggiustamento della dose nei pazienti con compromissione renale. La sicurezza e l'efficacia di cipaglucosidasi alfa nei pazienti con compromissione epatica non sono state valutate e non è possibile raccomandare un regime posologico specifico per questi pazienti.
Popolazione pediatrica
La sicurezza e l'efficacia di cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat in pazienti pediatrici di età inferiore a 18 anni non sono state ancora stabilite. Non ci sono dati disponibili.
Modo di somministrazione
Cipaglucosidasi alfa deve essere somministrato mediante infusione endovenosa.
L'infusione della dose di 20 mg/kg viene normalmente somministrata nell'arco di 4 ore, se tollerata. L'infusione deve essere somministrata in maniera graduale. Si raccomanda una velocità di infusione iniziale di cipaglucosidasi alfa di 1 mg/kg/ora. La velocità può essere in seguito gradualmente aumentata di 2 mg/kg/ora circa ogni 30 minuti, se non ci sono segni di IAR, fino a raggiungere un massimo di 7 mg/ kg/ora. La velocità di infusione deve essere orientata dalla precedente esperienza del paziente durante l'infusione. In caso di IAR di grado da lieve a moderato, è possibile rallentare la velocità di infusione o sospendere temporaneamente l'infusione. In caso di gravi reazioni allergiche, anafilassi oppure di IAR gravi o severe, la somministrazione deve essere immediatamente interrotta e si deve avviare un trattamento medico appropriato (vedere paragrafi 4.3 e 4.4).
Infusione a domicilio
L'infusione di cipaglucosidasi alfa a domicilio può essere considerata per i pazienti che tollerano bene le infusioni e non hanno anamnesi di IAR moderate o gravi per alcuni mesi. La decisione di far passare il paziente alle infusioni a domicilio deve essere presa dopo la valutazione del medico curante e dietro sua raccomandazione. Nel valutare l'idoneità a ricevere l'infusione a domicilio, devono essere prese in considerazione le comorbilità preesistenti del paziente e la sua capacità di rispettare i requisiti dell'infusione a domicilio. Devono essere presi in considerazione i seguenti criteri:
- il paziente non deve avere alcuna patologia concomitante in corso che, a giudizio del medico, possa influire sulla sua capacità di tollerare l'infusione
- il paziente è considerato clinicamente stabile. Deve essere effettuata una valutazione completa prima di iniziare il trattamento con l'infusione a domicilio
- il paziente deve aver ricevuto per qualche mese le infusioni di cipaglucosidasi alfa sotto la supervisione di un medico con esperienza nella gestione di pazienti con malattia di Pompe, in ospedale o in un altro contesto di assistenza ambulatoriale appropriato. Come condizione essenziale prima di iniziare le infusioni a domicilio, si deve disporre di uno schema documentato di infusioni ben tollerate
- Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare le procedure di infusione a domicilio
- Devono essere definiti e messi a disposizione dell'operatore sanitario gli strumenti, le risorse e le procedure, compresa la formazione, per l'infusione a domicilio. L'operatore sanitario deve sempre essere disponibile durante l'infusione a domicilio e per un periodo di tempo specifico dopo l'infusione, a seconda della tolleranza del paziente prima di iniziare l'infusione a domicilio.
Se il paziente manifesta reazioni avverse durante l'infusione a domicilio, l'infusione deve essere immediatamente interrotta e si deve avviare un trattamento medico appropriato (vedere paragrafo 4.4). Può essere necessario effettuare le infusioni successive in ospedale o in un contesto di assistenza ambulatoriale adeguato fino alla completa scomparsa della reazione avversa. La dose e la velocità dell'infusione non devono essere modificate senza consultare il medico responsabile.
Il medicinale ricostituito prima della diluizione si presenta come una soluzione da limpida a opalescente, da incolore a leggermente gialla. Per le istruzioni sulla ricostituzione e la diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.
Controindicazioni: quando non dev'essere usato Pombiliti
Ipersensibilità pericolosa per la vita al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti. Se la risomministrazione ha avuto esito negativo (vedere paragrafi 4.4 e 4.8).
Controindicazione a miglustat.
Pombiliti può essere usato durante la gravidanza e l'allattamento?
Contraccezione femminile
Le donne in età fertile devono usare misure contraccettive affidabili durante il trattamento con cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat e nelle 4 settimane successive all'interruzione del trattamento (vedere paragrafo 5.3). Il medicinale non è raccomandato nelle donne in età fertile che non utilizzano misure contraccettive affidabili.
Gravidanza
I dati clinici relativi all'uso di cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat in donne in gravidanza non esistono. Gli studi sugli animali con cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat nonché con miglustat in monoterapia hanno dimostrato una tossicità riproduttiva (vedere paragrafo 5.3). La terapia di associazione cipaglucosidasi alfa e miglustat non è raccomandata durante la gravidanza.
Allattamento
Non è noto se cipaglucosidasi alfa e miglustat siano secreti nel latte materno. I dati farmacodinamici/tossicologici disponibili ottenuti negli animali hanno dimostrato la secrezione di miglustat e l'escrezione di cipaglucosidasi alfa e miglustat nel latte (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso. Deve essere presa la decisione se interrompere l'allattamento o interrompere la terapia/astenersi dalla terapia con la terapia di associazione cipaglucosidasi alfa e miglustat tenendo in considerazione il beneficio dell'allattamento per il bambino e il beneficio della terapia per la donna.
Fertilità
Non esistono dati clinici sugli effetti di cipaglucosidasi alfa in monoterapia o in associazione a miglustat sulla fertilità.
Nei ratti maschi non è stato osservato alcun effetto sulla spermatogenesi a seguito della somministrazione di cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat o cipaglucosidasi alfa in monoterapia (vedere paragrafo 5.3).
Nei ratti femmina è stato osservato un aumento della perdita prima dell'impianto con cipaglucosidasi alfa in associazione a miglustat e con miglustat in monoterapia (vedere paragrafo 5.3).
Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.
Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico
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