Translarna

Translarna è indicato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne dovuta a mutazione nonsenso nel gene della distrofina (nonsense mutation Duchenne Muscular Dystrophy, nmDMD) nei pazienti deambulanti di età pari o superiore a 2 anni (vedere paragrafo 5.1).

La presenza di una mutazione nonsenso nel gene della distrofina deve essere stabilita mediante analisi genetiche (vedere paragrafo 4.4).

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.

Uso concomitante di aminoglicosidi per via endovenosa (vedere paragrafo 4.4 e 4.5).

Non esistono dati adeguati relativi all'uso di ataluren in donne in gravidanza. Gli studi sugli animali hanno mostrato una tossicità riproduttiva solo a dosi che hanno comportato tossicità materna (vedere paragrafo 5.3).

A scopo precauzionale, si raccomanda di evitare l'uso di ataluren durante la gravidanza.

Non è noto se ataluren/metaboliti siano escreti nel latte materno. Dati farmacodinamici/tossicologici disponibili in animali hanno mostrato l'escrezione di ataluren/metaboliti nel latte (vedere paragrafo 5.3). Il rischio per i neonati/lattanti non può essere escluso.

L'allattamento deve essere interrotto durante il trattamento con ataluren.

I dati non clinici hanno escluso qualsiasi pericolo per l'essere umano in base a uno studio standard sulla fertilità di maschi e femmine di ratto (vedere paragrafo 5.3).