04 novembre 2024
Upstaza
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Cos'è Upstaza (eladocagene exuparvovec)
Upstaza è un farmaco a base di eladocagene exuparvovec, appartenente al gruppo terapeutico Farmaci del sistema nervoso. E' commercializzato in Italia da PTC Therapeutics Italy S.r.l.
Confezioni e formulazioni di Upstaza disponibili in commercio
Selezionare una delle seguenti confezioni di Upstaza disponibili in commercio per accedere alla scheda completa, visualizzare il prezzo e scaricare il foglietto illustrativo (bugiardino):
A cosa serve Upstaza e perchè si usa
Upstaza è indicato per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 18 mesi con una diagnosi di deficit di decarbossilasi degli L-aminoacidi aromatici (AADC) confermata dal punto di vista clinico, molecolare e genetico e con fenotipo severo (vedere paragrafo 5.1).
Indicazioni: come usare Upstaza, posologia, dosi e modo d'uso
Il trattamento deve essere somministrato in un centro specializzato in neurochirurgia stereotassica da un neurochirurgo qualificato, in condizioni asettiche controllate.
Posologia
I pazienti riceveranno una dose totale di 1,8 × 1011 vg, somministrata sotto forma di quattro infusioni da 0,08 mL (0,45 × 1011 vg) (due per putamen).
La posologia è la stessa per l'intera popolazione coperta dall'indicazione.
Popolazioni speciali
Popolazione pediatrica
La sicurezza e l'efficacia di eladocagene exuparvovec nei bambini di età inferiore ai 18 mesi non sono state ancora stabilite. Non ci sono dati disponibili.
L'esperienza in pazienti di età pari o superiore a 12 anni è limitata. La sicurezza e l'efficacia di eladocagene exuparvovec in questi pazienti non sono state ancora stabilite. I dati attualmente disponibili sono riportati al paragrafo 5.1. Non deve essere preso in considerazione nessun aggiustamento della dose.
Compromissione epatica e renale
La sicurezza e l'efficacia di eladocagene exuparvovec in pazienti con compromissione epatica e renale non sono state valutate.
Immunogenicità
Non esistono dati di sicurezza o di efficacia per i pazienti i cui livelli pre-trattamento di anticorpi anti-AAV2 erano > 1:50 (vedere paragrafo 4.4).
Modo di somministrazione
Intraputaminale
Preparazione
Upstaza è una soluzione per infusione sterile che richiede lo scongelamento e la preparazione da parte della farmacia ospedaliera prima della somministrazione.
Per le istruzioni dettagliate sulla preparazione, la somministrazione, le misure da adottare in caso di esposizione accidentale e lo smaltimento di Upstaza, vedere paragrafo 6.6.
Somministrazione neurochirurgica
Upstaza è un flaconcino monouso somministrato per infusione intraputaminale bilaterale in due siti per putamen nel corso di un'unica sessione chirurgica. Vengono eseguite quattro infusioni separate di pari volume nel putamen anteriore destro, nel putamen posteriore destro, nel putamen anteriore sinistro e nel putamen posteriore sinistro.
Per le istruzioni sulla preparazione della sala operatoria per l'infusione di Upstaza, vedere paragrafo 6.6.
I siti target di infusione sono definiti secondo lo standard della pratica neurochirurgica stereotassica. Upstaza viene somministrato come infusione bilaterale (2 infusioni per putamen) mediante cannula intracranica. I 4 target finali per ciascuna traiettoria devono essere definiti come 2 mm dorsale verso (sopra) i punti di destinazione anteriore e posteriore nel piano medio-orizzontale (Figura 1).
Figura 1 I quattro punti target per i siti di infusione
- Una volta completata la registrazione stereotassica, deve essere segnato sul cranio il punto di ingresso. L'accesso chirurgico deve essere eseguito attraverso le ossa del cranio e la dura madre.
- La cannula di infusione viene posizionata nel punto designato del putamen, utilizzando strumenti stereotassici, in base alle traiettorie programmate. Si noti che la cannula di infusione viene posizionata e l'infusione eseguita separatamente per ciascun putamen.
- Upstaza viene infuso a una velocità di 0,003 mL/min in ciascuno dei 2 punti target del rispettivo putamen; vengono infusi 0,08 mL di Upstaza per sito putaminale, per un numero complessivo di 4 infusioni e per un volume totale di 0,320 mL (o 1,8 × 1011 vg).
- A partire dal primo sito target, la cannula viene inserita attraverso un foro praticato col trapano nel putamen e poi lentamente ritirata, in modo tale da distribuire gli 0,08 mL di Upstaza lungo la traiettoria programmata e ottimizzare la distribuzione nel putamen.
- Dopo la prima infusione, la cannula viene ritirata e poi reinserita nel successivo punto target. La stessa procedura viene ripetuta anche per gli altri 3 punti target (anteriore e posteriore di ciascun putamen).
- Dopo le procedure standard di chiusura neurochirurgica, il paziente viene quindi sottoposto a un imaging cerebrale (risonanza magnetica [RMI] o una tomografia computerizzata [TC]) postoperatoria per verificare che non vi siano complicanze (ovvero emorragie).
- Il paziente deve risiedere nelle immediate vicinanze dell'ospedale in cui è stata eseguita la procedura per un minimo di 48 ore successive a quest'ultima. Il paziente potrà tornare a casa, dopo la procedura, previo parere del medico curante. L'assistenza post-trattamento deve essere gestita dal neurochirurgo e dal neurologo di riferimento. Il paziente dovrà sottoporsi a un controllo 7 giorni dopo l'intervento chirurgico per garantire che non siano insorte complicanze. Una seconda visita di controllo dovrà essere effettuata a 2 settimane di distanza (ovvero 3 settimane dopo l'intervento chirurgico) per monitorare il decorso post-chirurgico e l'insorgenza di eventi avversi.
- Ai pazienti sarà offerta la possibilità di arruolarsi in un registro al fine di valutare ulteriormente la sicurezza a lungo termine e l'efficacia del trattamento in normali condizioni di pratica clinica.
Controindicazioni: quando non dev'essere usato Upstaza
Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.
Upstaza può essere usato durante la gravidanza e l'allattamento?
Poiché non vi è esposizione sistemica e data la trascurabile biodistribuzione alle gonadi, il rischio di trasmissione germinale è basso.
Gravidanza
I dati relativi all'uso di eladocagene exuparvovec in donne in gravidanza non esistono. Non sono stati condotti studi sulla riproduzione negli animali con eladocagene exuparvovec (vedere paragrafo 5.3).
Allattamento
Non è noto se eladocagene exuparvovec sia escreto nel latte materno.
Eladocagene exuparvovec non viene assorbito per via sistemica in seguito a somministrazione intraputaminale e non sono previsti effetti sui neonati/bambini allattati al seno.
Fertilità
Non sono disponibili dati clinici o non clinici relativi agli effetti di eladocagene exuparvovec sulla fertilità.
Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.
Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico
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