Mepsevii 2 mg/ ml concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino

Mepsevii 2 mg/ ml concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino è un medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico (classe H), a base di vestronidasi alfa, appartenente al gruppo terapeutico Enzimi mucopolisaccaridosi. E' commercializzato in Italia da Ultragenyx Germany GmBH


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE
• SOVRADOSAGGIO
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Ultragenyx Germany GmBH

MARCHIO

Mepsevii

CONFEZIONE

2 mg/ ml concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino

FORMA FARMACEUTICA
preparazione iniettabile

PRINCIPIO ATTIVO
vestronidasi alfa

GRUPPO TERAPEUTICO
Enzimi mucopolisaccaridosi

CLASSE
H

RICETTA
medicinale soggetto a prescrizione medica limitativa, utilizzabile esclusivamente in ambiente ospedaliero o in struttura ad esso assimilabile - vietata la vendita al pubblico

PREZZO
3037,06 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Mepsevii disponibili in commercio:

• mepsevii 2 mg/ ml concentrato per soluzione per infusione uso endovenoso 1 flaconcino (scheda corrente)

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Mepsevii »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Mepsevii? Perchè si usa?

Mepsevii è indicato per la cura di manifestazioni non neurologiche di mucopolisaccaridosi VII (MPS VII; sindrome di Sly).


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Mepsevii?

Ipersensibilità potenzialmente letale (reazione anafilattica) al principio attivo o a uno qualsiasi degli eccipienti (vedere paragrafo 4.4).


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Mepsevii?

Gli effetti del trattamento con vestronidasi alfa devono essere valutati periodicamente e l'interruzione del trattamento deve essere tenuta in considerazione nei casi in cui non sono osservati benefici evidenti (inclusa la stabilizzazione delle manifestazioni della malattia). L'interruzione del trattamento potrebbe causare un peggioramento significativo della condizione clinica del paziente.

Poiché il danno agli organi bersaglio progredisce nel tempo, risulta più difficile per il trattamento far regredire il danno o mostrare miglioramenti. Deve essere tenuto in considerazione dal medico curante che la somministrazione di vestronidasi alfa non incide sulle complicazioni irreversibili (ad esempio deformità del sistema scheletrico).

Non si prevede che vestronidasi alfa, all'esposizione osservata negli umani, attraversi la barriera ematoencefalica e, pertanto, è improbabile che abbia effetti sulle manifestazioni neurologiche della patologia.

Reazioni di ipersensibilità inclusa l'anafilassi

Reazioni di ipersensibilità gravi, inclusa l'anafilassi, sono state riportate con vestronidasi alfa, dunque, dovrà essere prontamente disponibile un'adeguata assistenza medica durante la somministrazione di vestronidasi alfa.

L'infusione deve essere evitata laddove il paziente manifesti una malattia febbrile o respiratoria acuta.

È consigliato somministrare la premedicazione con antistaminici non sedanti con o senza antipiretici 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.2).

È importante somministrare vestronidasi alfa conformemente al programma della velocità di infusione raccomandata (vedere la Tabella 2 nel paragrafo 6.6).

Se si manifestano gravi reazioni di ipersensibilità, interrompere immediatamente l'infusione di vestronidasi alfa ed iniziare un trattamento adeguato. Il trattamento delle reazioni di ipersensibilità dovrà basarsi sulla gravità della reazione e potrà includere un'interruzione temporanea o una sospensione dell'infusione e/o la somministrazione di antistaminici aggiuntivi, antipiretici, e/o corticosteroidi per reazioni da lievi a moderate. Valutare un'infusione di soluzione di sodio cloruro rapida da 9 mg/mL (0,9%) per diminuire la pressione sanguigna e di ossigeno in caso di ipossia. I pazienti dovranno essere tenuti sotto osservazione per almeno 60 minuti dopo aver completato l'infusione di vestronidasi alfa.

I pazienti dovranno essere informati dei segni e dei sintomi delle reazioni di ipersensibilità, e dovranno essere istruiti a richiedere immediato soccorso laddove tali segni e sintomi si manifestino. Tenere conto dei rischi e dei benefici nel somministrare nuovamente la vestronidasi alfa in seguito ad una grave reazione di ipersensibilità.

Compressione del midollo spinale/cervicale

La compressione del midollo spinale/cervicale è una grave complicanza nota della MPS VII. Durante la terapia di sostituzione enzimatica, possono verificarsi lesioni del midollo spinale a causa di una maggiore mobilità del collo e della colonna vertebrale. I pazienti affetti da MPS VII che ricevono vestronidasi alfa dovranno essere monitorati per verificare i segni e i sintomi della compressione del midollo spinale o dell'instabilità cranio-cervicale, compresi dolori al collo o alla schiena, debolezza agli arti, modifica nei riflessi o incontinenza urinaria e fecale. Dovrà essere immediatamente richiesto un trattamento clinico adeguato.

Dieta povera di sodio

Questo medicinale contiene 17,8 mg di sodio per fiala ed è somministrato in una soluzione di sodio cloruro da 9 mg/mL (0,9%) per infusione (vedere paragrafo 6.6). Per ogni fiala il cui contenuto viene dosato, includendo il corrispondente volume di diluente, l'assunzione di sodio è pari a 35,5 mg. Tale quantità corrisponde all'1,8% dell'assunzione giornaliera massima di sodio (2 g) raccomandata dall'OMS (Organizzazione Mondiale per la Sanità). Mepsevii è considerato a elevato contenuto di sodio. Ciò dovrà essere tenuto in considerazione durante la diluizione del medicinale per i pazienti che seguono un regime alimentare povero di sodio o per quei pazienti affetti da insufficienza cardiaca congestizia che necessitano di limitare la quantità di sodio e l'assunzione totale di acqua.

Tracciabilità

Al fine di migliorare la tracciabilità dei medicinali biologici, il nome e il numero di lotto del medicinale somministrato devono essere chiaramente registrati.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Mepsevii?

Non sono stati effettuati studi d'interazione. Essendo una proteina umana ricombinante la cui azione enzimatica si svolge all'interno dei lisosomi, non ci si attende che la vestronidasi alfa interagisca con altri medicinali.


POSOLOGIA E MODO DI SOMMINISTRAZIONE

Come si usa Mepsevii? Dosi e modo d'uso

Il trattamento deve essere supervisionato da un operatore sanitario esperto nella gestione di pazienti affetti da MPS VII o altri disturbi metabolici ereditari. La somministrazione di vestronidasi alfa deve essere eseguita da un operatore sanitario adeguatamente formato ed in grado di gestire emergenze mediche.

Posologia

La dose raccomandata di vestronidasi alfa è di 4 mg per kg di peso corporeo, somministrata per infusione endovenosa ogni due settimane.

Per minimizzare il rischio di reazioni di ipersensibilità, dovrà essere somministrato un antistaminico non sedante con o senza farmaco antipiretico 30-60 minuti prima dell'inizio dell'infusione (vedere paragrafo 4.4). L'infusione deve essere evitata laddove il paziente manifesti una malattia febbrile o respiratoria acuta.

Popolazioni speciali

Anziani

La sicurezza e l'efficacia di vestronidasi alfa nei pazienti di età superiore ai 65 anni non sono state stabilite. Non è raccomandato un regime posologico diverso per questi pazienti (vedere il paragrafo 5.1).

Insufficienza renale ed epatica

La sicurezza e l'efficacia di vestronidasi alfa nei pazienti affetti da insufficienza renale o epatica non sono state valutate. Non è raccomandato un regime posologico diverso per questi pazienti.

Popolazione pediatrica

La posologia per la popolazione pediatrica è uguale a quella per gli adulti. I dati attualmente disponibili sono descritti ai paragrafi 4.8 e 5.1.

Modo di somministrazione

Solo per uso endovenoso.

Per le istruzioni sulla diluizione del medicinale prima della somministrazione, vedere paragrafo 6.6.

Il volume totale diluito della soluzione per infusione dovrà essere somministrato con un regime di titolazione di circa 4 ore.

La velocità di infusione dovrà essere la seguente: durante la prima ora, sarà infuso il 2,5% del volume totale, con tutta la parte restante che sarà infusa nel corso delle successive tre ore. Eventuale spazio vuoto dovrà essere tenuto in considerazione per garantire che il 2,5% del volume totale dell'infusione sia erogato nel flusso sanguigno del paziente durante la prima ora dell'infusione. La velocità più bassa somministrata ad un paziente nel programma di studio clinico è stata pari a 0,5 mL/ora durante i primi 30 minuti di infusione, seguita da 1 mL/ora nel corso dei successivi 30 minuti, equivalenti a 0,75 mL come volume totale più basso infuso durante la prima ora.

Non eseguire lavaggi del tubicino contenente vestronidasi alfa al fine di evitare un rapido bolo dell'enzima infuso. A causa della bassa velocità di infusione, potrà essere aggiunta ulteriore soluzione di sodio cloruro per infusione da 9 mg/mL (0,9%) attraverso un tubicino separato ("piggyback" o a Y) per mantenere un sufficiente flusso endovenoso. Dopo la prima ora, la velocità potrà essere aumentata per infondere la soluzione per infusione rimanente nel corso delle successive 3 ore, a seconda della tolleranza, conformemente alle linee guida sulla velocità consigliata riportate nella Tabella 2.

La velocità di infusione potrà essere rallentata, interrotta temporaneamente o sospesa in caso di reazioni di ipersensibilità (vedere paragrafo 4.4).

Non infondere Mepsevii con altri medicinali nel tubicino di infusione. La compatibilità con altri medicinali non è stata valutata.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Mepsevii?

Non si è manifestato alcun caso di sovradosaggio di vestronidasi alfa. Per la gestione delle reazioni avverse, vedere le sezioni 4.4 e 4.8.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Mepsevii durante la gravidanza e l'allattamento?

Gravidanza

Non sono presenti dati sull'uso della vestronidasi alfa su donne in gravidanza. Gli studi su animali della vestronidasi alfa non indicano effetti dannosi diretti o indiretti relativi alla gravidanza, allo sviluppo dell'embrione e del feto o allo sviluppo pre- e post-natale (vedere paragrafo 5.3).

A scopo precauzionale, è preferibile evitare l'uso di vestronidasi alfa durante la gravidanza, a meno che i potenziali benefici alla madre non superino i potenziali rischi teorici al feto.

Allattamento

Non sono presenti dati da studi su donne in allattamento. Non è noto se la vestronidasi alfa sia escreta nel latte materno, ma non ci si attende un'esposizione sistemica attraverso lo stesso latte materno. A causa della mancanza di dati sugli esseri umani, la vestronidasi alfa dovrà essere somministrato alle donne che allattano solo se i potenziali benefici di vestronidasi alfa alla madre e quelli dell'allattamento con latte materno al neonato non superino i potenziali rischi teorici al neonato.

Fertilità

Non sono disponibili dati su esseri umani circa gli effetti della vestronidasi alfa sulla fertilità. Studi su animali con vestronidasi alfa non hanno indicato alcun impatto nella fertilità maschile o femminile (vedere paragrafo 5.3).


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Mepsevii sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Mepsevii non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.


PRINCIPIO ATTIVO


Ogni mL di concentrato contiene 2 mg di vestronidasi alfa*. Ogni fiala da 5 mL di concentrato contiene 10 mg di vestronidasi alfa.

* La vestronidasi alfa è una forma ricombinante della beta-glucuronidasi umana (rhGUS), ed è prodotta in una coltura cellulare di ovaio di criceto cinese mediante la tecnica del DNA ricombinante.

Eccipiente/i con effetti noti

Ogni fiala contiene 17,8 mg di sodio.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Sodio diidrogeno fosfato diidrato

Sodio cloruro

Istidina

Polisorbato 20

Acqua per preparazioni iniettabili


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 36 mesi

Conservare in frigorifero (2ºC - 8ºC). Non congelare.

Conservare nella confezione originale per proteggere il medicinale dalla luce.

Per le condizioni di conservazione dopo la diluizione del medicinale, vedere paragrafo 6.3.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Fiala in vetro trasparente (Ph. Eur. Tipo I) con un tappo in gomma con un rivestimento in fluororesina, ed un sovrasigillo in alluminio con un cappuccio in plastica a strappo.

Dimensioni della confezione: 1 fiala contenente 5 mL di concentrato per soluzione per infusione.

Data ultimo aggiornamento: 10/04/2024

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico