Sapropterina Dipharma 100 mg 30 compresse solubili

Sapropterina Dipharma 100 mg 30 compresse solubili è un medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: specialisti dei centri regionali per le malattie rare (classe A), a base di sapropterina, appartenente al gruppo terapeutico Metabolici trattamento dell'iperfenilalaninemia. E' commercializzato in Italia da AimRare S.r.l. società Benefit


INDICE SCHEDA

• INFORMAZIONI GENERALI
• CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO
• FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)
• INDICAZIONI TERAPEUTICHE
• CONTROINDICAZIONI
• AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO
• INTERAZIONI
• SOVRADOSAGGIO
• EFFETTI INDESIDERATI
• GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO
• GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI
• PRINCIPIO ATTIVO
• ECCIPIENTI
• SCADENZA E CONSERVAZIONE
• NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE

INFORMAZIONI GENERALI

TITOLARE:

Dipharma B.V.

CONCESSIONARIO:

AimRare S.r.l. società Benefit

MARCHIO

Sapropterina Dipharma

CONFEZIONE

100 mg 30 compresse solubili

FORMA FARMACEUTICA
compressa solubile

PRINCIPIO ATTIVO
sapropterina

GRUPPO TERAPEUTICO
Metabolici trattamento dell'iperfenilalaninemia

CLASSE
A

RICETTA
medicinali soggetti a prescrizione medica limitativa, vendibili al pubblico su prescrizione di centri ospedalieri o di specialisti: specialisti dei centri regionali per le malattie rare

PREZZO
589,85 €


CONFEZIONI DISPONIBILI IN COMMERCIO

Confezioni e formulazioni di Sapropterina Dipharma disponibili in commercio:

• sapropterina dipharma 100 mg 120 compresse solubili
• sapropterina dipharma 100 mg polvere per soluzione orale 30 bustine
• sapropterina dipharma 100 mg 30 compresse solubili (scheda corrente)
• sapropterina dipharma 500 mg polvere per soluzione orale 30 bustine

FOGLIETTO ILLUSTRATIVO (PDF)

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Foglietto illustrativo Sapropterina Dipharma »

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INDICAZIONI TERAPEUTICHE

A cosa serve Sapropterina Dipharma? Perchè si usa?

Sapropterina Dipharma è indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età affetti da fenilchetonuria (PKU), che hanno mostrato di rispondere a tale trattamento (vedere paragrafo 4.2).

Sapropterina Dipharma è anche indicato per il trattamento dell'iperfenilalaninemia (HPA) in soggetti adulti e pazienti pediatrici di qualsiasi età con carenza di tetraidrobiopterina (BH4), che hanno mostrato di rispondere al trattamento (vedere paragrafo 4.2).


CONTROINDICAZIONI

Quando non dev'essere usato Sapropterina Dipharma?

Ipersensibilità al principio attivo o ad uno qualsiasi degli eccipienti.


AVVERTENZE E PRECAUZIONI D'USO

Cosa serve sapere prima di prendere Sapropterina Dipharma?

Assunzione tramite l'alimentazione

I pazienti trattati con sapropterina dicloridrato devono continuare una dieta alimentare con livelli ridotti di fenilalanina e devono sottoporsi regolarmente a controlli clinici (come il monitoraggio dei livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina, dei nutrienti assunti e dello sviluppo psicomotorio).

Bassi livelli ematici di fenilalanina e tirosina

Disfunzioni prolungate o ricorrenti nella via metabolica della fenilalanina-tirosina-didrossi-L-fenilalanina (DOPA) possono risultare in carenze nella sintesi dei neurotrasmettitori e delle proteine corporee. L'esposizione prolungata a bassi livelli di fenilalanina e tirosina durante l'infanzia è stata associata a compromissione dello sviluppo neurologico. È necessario controllare attivamente l'introduzione di fenilalanina e delle proteine assunte con la dieta alimentare mentre si assume sapropterina dicloridrato per assicurare un controllo adeguato dei livelli plasmatici di fenilalanina e tirosina nonché del bilancio nutrizionale.

Problemi di salute

In caso di malattia si raccomanda di consultare il medico in quanto è possibile un aumento del livello di fenilalanina nel sangue.

Disturbi convulsivi

E necessario usare cautela nel prescrivere sapropterina dicloridrato a pazienti sottoposti a trattamento con levodopa. Casi di convulsioni, di peggioramento delle convulsioni e di incremento dell'eccitabilità e dell'irritabilità sono stati osservati durante la somministrazione concomitante di levodopa e sapropterina in pazienti con carenza di BH4 (vedere paragrafo 4.5).

Interruzione del trattamento

È possibile un effetto rebound, definito come un aumento dei livelli di fenilalanina nel sangue al di sopra dei livelli precedenti al trattamento, in caso di interruzione del trattamento stesso.

Contenuto in sodio

Questo medicinale contiene meno di 1 mmol di sodio (23 mg) per compressa, cioè essenzialmente ‘senza sodio'.


INTERAZIONI

Quali farmaci, principi attivi o alimenti possono interagire con l'effetto di Sapropterina Dipharma?

Sebbene la somministrazione concomitante di inibitori di diidrofolato reduttasi (ad esempio metotressato, trimetoprim) non sia stata oggetto di studio, detti medicinali possono interferire con il metabolismo della molecola BH4. Si raccomanda cautela nell'utilizzo di tali medicinali durante il periodo di assunzione di sapropterina dicloridrato.

La BH4 è un cofattore per l'ossido nitrico sintetasi. Si raccomanda cautela nel periodo di utilizzo combinato disapropterina dicloridrato con tutti i medicinali che provocano vasodilatazione (inclusi quelli a somministrazione topica) operando sul metabolismo o sull'azione dell'ossido nitrico (NO) inclusi i classici donatori di NO (ad esempio trinitrato glicerico (GTN), isosorbide di nitrato (ISDN), nitroprussato sodico (SNP), molsidomin), inibitori della fosfodiesterasi tipo 5 (PDE-5) e minoxidil.

È necessario usare cautela nel prescrivere sapropterina dicloridrato a pazienti sottoposti a trattamento con levodopa. Casi di convulsioni, di peggioramento delle convulsioni e di incremento dell'eccitabilità e dell'irritabilità sono stati osservati durante la somministrazione concomitante di levodopa e sapropterina in pazienti con carenza di BH4.


SOVRADOSAGGIO

Cosa fare se avete preso una dose eccessiva di Sapropterina Dipharma?

Gli effetti segnalati dopo l'assunzione di una dose di sapropterina dicloridrato superiore alla massima dose raccomandata di 20 mg/kg/die sono stati mal di testa e capogiro. Il trattamento del sovradosaggio deve essere sintomatico. Un accorciamento dell'intervallo QT (-8,32 msec) è stato osservato in uno studio con una singola dose sovra-terapeutica di 100 mg/kg (5 volte la dose massima raccomandata); questo aspetto deve essere tenuto in considerazione nella gestione di pazienti che presentano un accorciamento dell'intervallo QT preesistente (ad es., pazienti con sindrome del QT corto familiare).


EFFETTI INDESIDERATI

Quali sono gli effetti collaterali di Sapropterina Dipharma?

Riassunto del profilo di sicurezza

Circa il 35% dei 579 pazienti di età pari o superiore ai 4 anni che hanno ricevuto il trattamento con sapropterina dicloridrato (da 5 a 20 mg/kg/die) in studi clinici con sapropterina ha manifestato reazioni avverse. Le reazioni avverse più comunemente segnalate sono mal di testa e rinorrea.

In un altro studio clinico, il 30% circa dei 27 bambini di età inferiore ai 4 anni che hanno ricevuto il trattamento con sapropterina dicloridrato (10 o 20 mg/kg/die) ha manifestato reazioni avverse. Le reazioni avverse più comunemente segnalate sono “riduzione del livello di aminoacido” (ipofenilalaninemia), vomito e rinite.

Elenco tabulato delle reazioni avverse

Nel corso delle sperimentazioni cliniche registrative e dell'esperienza post-marketing su sapropterina sono state identificate le seguenti reazioni avverse.

La loro frequenza è definita in base alle seguenti convenzioni: molto comune (≥ 1/10), comune (≥ 1/100, < 1/10), non comune (≥ 1/1.000, < 1/100), raro (≥ 1/10.000, < 1/1.000), molto raro (< 1/10.000), non nota (la frequenza non può essere definita sulla base dei dati disponibili).

All'interno di ciascuna classe di frequenza, le reazioni avverse sono riportate in ordine decrescente di gravità.

Disturbi del sistema immunitario

Non nota: reazioni di ipersensibilità (incluse gravi reazioni allergiche) ed eruzioni cutanee

Disturbi del metabolismo e della nutrizione

Comune: ipofenilalaninemia

Patologie del sistema nervoso

Molto comune: cefalea

Patologie respiratorie, toraciche e mediastiniche

Molto comune: rinorrea

Comune: dolore laringofaringeo, congestione nasale, tosse

Patologie gastrointestinali

Comune: diarrea, vomito, dolore addominale, dispepsia, nausea

Non nota: gastrite, esofagite

Popolazione pediatrica

La frequenza, il tipo e la severità delle reazioni avverse nei bambini sono stati sostanzialmente simili a quelle osservate negli adulti.

Segnalazione delle reazioni avverse sospette

La segnalazione delle reazioni avverse sospette che si verificano dopo l'autorizzazione del medicinale è importante, in quanto permette un monitoraggio continuo del rapporto beneficio/rischio del medicinale. Agli operatori sanitari è richiesto di segnalare qualsiasi reazione avversa sospetta tramite il sistema nazionale di segnalazione riportato nell'allegato V.


GRAVIDANZA E ALLATTAMENTO

E' possibile prendere Sapropterina Dipharma durante la gravidanza e l'allattamento?

Gravidanza

I dati relativi all'uso di sapropterina dicloridrato in donne in gravidanza sono in numero limitato. Gli studi su animali non indicano effetti dannosi diretti o indiretti su gravidanza, sviluppo embrionale/fetale, parto o sviluppo post-natale.

I dati disponibili sul rischio materno e/o embriofetale associato alla malattia, ottenuti dallo Studio di Collaborazione sulla Fenilchetonuria Materna condotto su un moderato numero di gravidanze e nati vivi (tra 300 e 1.000) in donne affette da PKU, hanno dimostrato che livelli non controllati di fenilalanina superiori a 600 μmol/L sono associati a un'incidenza molto elevata di anomalie neurologiche, cardiache e dell'accrescimento e di dismorfismi facciali.

Pertanto, i livelli di fenilalanina nel sangue materno devono essere strettamente controllati prima e durante la gravidanza. Se i livelli di fenilalanina nel sangue materno non sono strettamente controllati prima e durante la gravidanza, possono essere dannosi per la madre ed il feto. In questo gruppo di pazienti la prima scelta terapeutica è la limitazione della fenilalanina assunta mediante dieta alimentare sotto la supervisione di un medico prima e durante la gravidanza.

L'utilizzo di sapropterina dicloroidrato deve essere preso in considerazione solo qualora la gestione rigorosa del regime alimentare non conduca ad un'adeguata riduzione del livello di fenilalanina nel sangue. È necessaria cautela nel prescrivere il medicinale a donne in gravidanza.

Allattamento

Non è noto se sapropterina o i suoi metaboliti siano escreti nel latte materno. Sapropterina dicloridrato non deve essere usato durante l'allattamento.

Fertilità

Negli studi preclinici non sono stati osservati effetti di sapropterina sulla fertilità maschile e femminile.


GUIDA DI VEICOLI E USO DI MACCHINARI

Effetti di Sapropterina Dipharma sulla capacità di guidare veicoli e sull'uso di macchinari

Sapropterina Dipharma non altera o altera in modo trascurabile la capacità di guidare veicoli e di usare macchinari.


PRINCIPIO ATTIVO


Ogni compressa solubile contiene 100 mg di sapropterina dicloridrato (sapropterini dihydrochloridum) equivalenti a 77 mg di sapropterina.

Per l'elenco completo degli eccipienti, vedere paragrafo 6.1.


ECCIPIENTI


Mannitolo (E421)

Crospovidone tipo A

Copovidone K 28

Acido ascorbico (E300)

Sodio stearil fumarato

Riboflavina (E101)

Silice colloidale anidra (E551)


SCADENZA E CONSERVAZIONE


Scadenza: 36 mesi

Questo medicinale non richiede alcuna temperatura particolare di conservazione.

Tenere il flacone ben chiuso per proteggere il medicinale dall'umidità.


NATURA E CONTENUTO DEL CONTENITORE


Flacone in polietilene ad alta densità (HDPE) con chiusura a prova di bambino con tappo a vite contenente essiccante (silice).

Ogni flacone contiene 30 o 120 compresse.

1 flacone per scatola.

È possibile che non tutte le confezioni siano commercializzate.

Data ultimo aggiornamento: 24/09/2024

Nota: Nel contenuto della scheda possono essere presenti dei riferimenti a paragrafi non riportati.

Fonte: CODIFA - L'informatore farmaceutico