Tumori del sangue, speranza di cura con la terapia CAR-T oggi rimborsabile anche in Italia

La prima terapia a base di cellule CAR-T è oggi disponibile e rimborsabile in Italia; ne ha dato notizia l'Agenzia italiana del farmaco nel mese di agosto. Una importantissima novità terapeutica nella lotta ai tumori ematologici, in particolare di due forme di leucemia e linfoma. Vediamo di cosa si tratta e in quali casi può essere applicata.

Le terapie CAR-T, acronimo di (Chimeric Antigen Receptor T-cell)  sono strategie immunoterapiche di nuova generazione che utilizzano i globuli bianchi, i linfociti T, per attivare il sistema immunitario ed eliminare le cellule malate.
I linfociti vengono prelevati dal paziente e prima di essere reinfusi subiscono un processo di ingegnerizzazione: vengono geneticamente modificati in laboratorio affinché siano in grado di riconoscere le cellule tumorali. Una volta entrati nel circolo sanguigno questi possono riconoscere le cellule tumorali ed  eliminarle grazie all'attivazione della risposta immunitaria.
Si tratta di un procedimento lungo e molto complesso. Queste terapie permettono di combattere leucemie e linfomi altrimenti inguaribili, nelle quali le terapie convenzionali, tra le quali il trapianto di midollo,  siano state inefficaci.

Le indicazioni riguardano:

• pazienti adulti con linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL) resistenti alle altre terapie o nei quali la malattia sia ricomparsa dopo una risposta ai trattamenti standard 
• pazienti fino a 25 anni di età con leucemia linfoblastica acuta (LLA) a cellule B.
  Secondo le stime sono circa 500 i pazienti adulti e 40 quelli pediatrici che in Italia potrebbero ogni anno beneficiare della terapia Car-T.

I trattamenti, non esenti da seri effetti collaterali, devono essere erogati in centri specializzati altamente qualificati, selezionati a livello regionale. Possono infatti comportare gravi conseguenze: in circa il 25% dei casi -mortalità del 5%- può verificarsi la sindrome da rilascio di citochine con febbre molto alta, abbassamento della pressione, difficoltà respiratorie e insufficienza renale. Altra grave conseguenza riguarda lo sviluppo di tossicità a livello neurologico, talvolta fatale.

Negli studi clinici, le CAR-T hanno permesso di ottenere una guarigione definitiva il 40% dei bambini con leucemia linfoblastica acuta e circa il 30% degli adulti trattati per un linfoma aggressivo. Una speranza di cura reale per quei malati che fino a oggi non potevano essere trattati.

CAR-T, dove è possibile essere curati

Al momento stati identificati dieci centri italiani qualificati, dove sarà possibile usufruire della terapia CAR-T. AL fine di salvaguardare la sicurezza e garantire una copertura omogenea sul territorio, si stima che ogni struttura potrà curare 1-2 pazienti al mese. I centri sono:

• Humanitas, Irccs Istituto Nazionale Tumori e San Raffaele, a Milano;
• Fondazione Monza e Brianza per il bambino e la sua mamma;
• Città della salute e della scienza e Ospedale infantile Regina Margherita, a Torino;
• Sant'Orsola a Bologna;
• Bambino Gesù, Policlinico Gemelli e Umberto I, a Roma

Sono invece sette, fino a oggi, le regioni che hanno deliberato sulle terapie CAR-T individuando le strutture accreditate: Liguria, Lombardia, Lazio, Toscana, Abruzzo, Umbria e Emilia Romagna.